全球首创多适应症推进，上海莱士SR604启动先天性凝血因子Ⅶ缺乏症临床

先天性凝血因子Ⅶ缺乏症是一种罕见遗传性出血疾病，患者常面临自发性出血、关节出血等风险，重症可危及生命。全球至今尚无药物获批用于该病的预防治疗，患者仅能在出血发作后进行应急干预。

7月22日晚，上海莱士(002252.SZ)发布公告，公司核心在研药物SR604注射液临床试验迎来新进展，其用于先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的Ⅱ期临床已完成登记(CTR20262597)，拟开展0.1mg/kg及其他剂量组、每4周一次的剂量探索。

针对这一尚无预防治疗药物的空白赛道，上海莱士此前已在SR604的Ⅱa期试验的0.05mg/kg剂量组(每2周给药一次，持续给药6个月)中，预先入组了1例VII因子缺乏受试者进行了初步剂量和有效性探索。基于前期结果，公司专项开展本次Ⅱ期剂量探索，以进一步验证SR604在更多患者中的疗效与安全性。该品种若研制成功，有望填补该疾病领域预防治疗的空白，并显著改善患者的用药体验。

作为上海莱士重点布局的血友病靶向治疗首创新药(“First in Class”)，SR604注射液已同步推进血友病A/B(即凝血因子 Ⅷ、Ⅸ 缺乏症)、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症等适应症，并进入血管性血友病适应症 Ⅱ 期剂量探索的患者入组阶段。目前，其血友病A/B适应症的I/Ⅱ期临床数据已达到预期终点，Ⅲ期临床筹备稳步推进，相关核心专利已在中国、美国、欧洲等多国获得授权。

SR604是上海莱士自主研发的人源化抗活化蛋白C(APC)单抗，通过特异性结合APC、抑制其抗凝功能，重建机体凝血-抗凝平衡，在血管损伤时精准预防出血，实现“再平衡”止血。正是这套创新机制，让其在今年两次国际会议接连发布亮眼“成绩单”，凭借超预期的临床数据、全球独创的“凝血再平衡”机制获得国际权威认可。

在4月的世界血友病联盟(WFH)全球大会上，上海莱士总经理徐俊博士首次在国际舞台披露I/II期关键数据。在随后的7月国际血栓与止血学会大会(ISTH 2026)上，SR604再获两项认可：IIb期入选大会仅有的6篇“最新突破性大会报告”，与辉瑞、诺和诺德在出血领域同台；I/IIa期获选口头报告。突破性报告显示，0.4mg/kg每4周皮下注射24周后，血友病A/B患者年化出血率较基线降90%以上，最长给药间隔8周，所有剂量组均未出现严重不良事件或血栓栓塞事件，并实现了行业稀缺的止血+抗炎双重获益。

从填补全球空白的未满足需求，到四个月两度登上国际顶会，SR604的每一步，都在印证中国原研创新药在全球出凝血领域话语权的提升。对上海莱士而言，这不仅是管线的进阶，更标志着其源头创新、临床转化与国际化沟通的能力，已开始系统化呈现——成熟血液制品持续筑基，首创创新药管线加速兑现，上海莱士向世界一流生物制药企业跃迁的路径，正变得清晰可辨。