生物医药行业动态跟踪报告:里程碑,诺华CAR-T疗法获FDA专家全票通过

诺华CAR-T产品疗效非常显著。FDA对外发布的审评资料显示,在CTL-019的临床试验中,研究入组的一共88例ALL患者,其中有63例在美国完成了CAR-T的制备和输注。在这63例患者中,CAR-T治疗后,52例实现了应答(CR或CRi),应答率为82.54%,在治疗后前3个月内实现完全缓解(肿瘤消失)的有40例,成功率达到63.5%。52例产生应答患者的中位随访时间为4.8个月,目前尚未获得中位应答持续期数据。在诺华提交BLA时,仍有29例患者维持缓解,这29例患者的随访时间均已接近1年。

安全性问题和生产工艺是成功关键。目前,监管专家、临床医生以及行业专家对CAR-T的疗效都没有太大质疑,焦点都集中在CAR-T疗法的安全性上。CAR-T三巨头诺华、Juno、Kite中另外两家的临床试验中均出现了安全性事故,Juno的JACR015在临床研究中先后出现5例脑水肿引起的患者死亡,FDA叫停了其临床试验。Kite的KTE-C19在4月底也出现1例患者死亡。鉴于此,FDA对CTL-019安全性方面的讨论较多,认为诺华公司需要对生产进程进一步优化。因此优化生产工艺和安全管理以及大规模临床试验的结果将是未来CAR-T疗法走向成功的关键。

投资建议:诺华CAR-T疗法获FDA专家全票通过将助力国内CAR-T疗法的研究和审评,加快CAR-T在国内的产业化进程。我们强烈推荐:1)安科生物:不断巩固精准医疗龙头地位(CAR-T/CAR-NK领军者安科博生吉+法医DNA检测龙头中德美联+礼进生物PD-1+希元生物溶瘤病毒+安科三叶草基因ctRNA + HER2-ADC/HER-2单抗)。并建议关注2)复星医药:与CAR-T巨头Kite成立复星凯特布局中国,和大分子生物药平台复宏汉霖(已有两个处于临床3期的生物类似药(利妥昔单抗、曲妥珠单抗))协同性非常高。

风险提示:研发进度低于预期,政策出台低于预期。