悦康药业: 自愿披露关于子公司YKYY015注射液获得国家药品监督管理局临床试验批准的公告内容摘要

（原标题：自愿披露关于子公司YKYY015注射液获得国家药品监督管理局临床试验批准的公告）

证券代码：688658 证券简称：悦康药业 公告编号：2024-051

悦康药业集团股份有限公司全资子公司杭州天龙药业有限公司近日获得国家药品监督管理局核准签发的关于 YKYY015注射液用于治疗以 LDL-C升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者的《药物临床试验批准通知书》，公司将开展本品 I期临床试验。

《药物临床试验批准通知书》主要内容： 1. 药品名称：YKYY015注射液 2. 受理号：CXHL2400819 3. 通知书编号：2024LP02464 4. 申请适应症：以 LDL-C升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者 5. 申请人：杭州天龙药业有限公司 6. 申报阶段：临床试验 7. 审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2024年 8月 12日受理的 YKYY015注射液符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。

YKYY015注射液是杭州天龙自主开发的靶向 PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，具有全新的序列，并采用了公司自主研发的 siRNA序列全新修饰模板，该药物的化合物核心专利已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了 PCT国际申请，公司享有全球独占权益。YKYY015注射液作为一款 siRNA药物，其独特之处在于偶联了公司自主研发的、具有完全自主知识产权的 GalNAc递送系统。该系统已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了 PCT国际申请，能够实现高效的肝靶向递送。YKYY015注射液通过 siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默 PCSK9 mRNA，有效阻断 PCSK9蛋白的合成，从而减少了 PCSK9蛋白与 LDL-R的结合，促进了 LDL-R的再循环，进而增加了对血浆 LDL-C的摄取和降解，能够更有效地清除血液中的 LDL-C，降低患者罹患动脉粥样硬化的风险。YKYY015有望实现一年仅需注射 2次，便可持续抑制肝脏中 PCSK9蛋白的合成，从而高效降低血浆中的 LDL-C水平，切实有效控制血脂。体外药效学研究显示，YKYY015注射液在人原代肝细胞评价实验中展现出对靶基因 PCSK9的显著抑制作用，且呈现剂量依赖性，其 IC50值小于 1 nM。人源化 PCSK9小鼠体内药效学实验结果表明，YKYY015注射液能够显著降低血浆中的 hPCSK9蛋白水平，以及血清中的 LDL-C和 TC水平，同样呈现出剂量依赖关系。此外，在健康食蟹猴体内的药效学实验中，单次皮下注射YKYY015注射液不仅显著降低了血浆中的 PCSK9蛋白及肝脏中的 PCSK9mRNA水平，还同时降低了血浆中的 LPa蛋白以及血清中的 LDL-C和 TC水平，这些抑制作用均呈现出剂量依赖性，并表现出良好的持久性。该产品已获得美国食品药品监督管理局关于同意YKYY015注射液用于治疗以 LDL-C升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症进行临床试验的函告（Study May Proceed Letter，IND编号：171850）。

风险提示： 1. 该新药临床试验申请获得 NMPA和 FDA批准是公司新药研发的阶段性成果，是公司新药研发能力的重要体现。但由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品从研制、临床试验、报批到投产的周期长、环节多、风险高，药品审评审批时间、审批结果及后续研究进程、研究结果和未来产品市场竞争形势均存在诸多不确定性。本次临床试验申请获得 NMPA批准事项对公司近期业绩不会产生重大影响。 2. 根据药物研发经验，临床试验研究存在一定风险。临床试验进展及结果易受（包括但不限于）试验方案、受试者招募情况、临床试验的安全性和有效性等影响，研发情况具有很强的不确定性。敬请广大投资者谨慎决策，注意防范投资风险。公司将积极推进上述药物的研发及注册进度，并依法履行信息披露义务。