生物医药:精准医疗快速崛起 布局技术领先者

精准医疗领域的技术进展日新月异,白宫近期发布的创新战略将“精准医疗”单列,与“先进制造”、“智慧城市”并列,足见精准医疗的发展前景广阔。我们看好精准医疗技术在国内的发展,建议关注布局前瞻、技术领先的行业龙头,如安科生物(博生吉国内CAR-T龙头,实体瘤治疗取得突破)、北陆药业(同时布局基因测序与细胞治疗)、恒瑞医药(PD-1单抗储备丰富,创下超过7亿美元的海外转让大单)、东诚药业(核医学作为精准医疗入口在美国应用普遍,国内认知度低)、仙琚制药(持有索元生物30%股权)。

近日,我们参加了珠海横琴医药健康高峰论坛,现将与精准医疗相关的部分内容归纳如下:

干细胞治疗技术研究进展与发展趋势(韩忠朝)。目前对间充质干细胞的研究比较充分。干细胞与衰老和肿瘤的发生关系密切,有望用于各种类型疾病的治疗。应用案例一:缺血性血管病,世界公认的难治性疾病。应用案例二:围产期干细胞的研究。构建基于干细胞再生医学技术的新型健康产业,建议立法促进干细胞技术的创新发展。《干细胞临床研究管理办法(试行)》是我国第一个对干细胞临床研究进行管理的规范性文件。但目前只限于一些大医院进行临床研究,企业无法主导干细胞产品的临床研发。美国、日本和韩国开始立法保障包括干细胞在内的新疗法的临床研究。

国际基因治疗领域的发展历程与趋势(张维维)。基因治疗临床试验的适应症,抗肿瘤已经成为主流,从90年代的34%上升到目前的75%。中国在基因治疗领域处于领先地位,2003年,SFDA批准Adp53(今又生),2004年,SFDA批准H101(安科瑞),但近几年欧美逐步赶超,2012年,欧洲EMA批准Glybera AAV1脂蛋白酶;2015年,美国FDA批准Imlygic(T-VEC)溶瘤病毒。

全基因组解析指导下的个体化新药创制(方向明)。索元生物是利用全基因组扫描和定位技术开发个体化医药的生物科技公司,有自主国际知识产权。索元生物首创逆向全基因组扫描技术,是其个性化新药创制平台。可以系统、无偏见地发现药敏生物标志物,即使无细胞样本也能做全基因扫描,拥有自主全球知识产权,已经有成功案例。

活性NK细胞治疗(张明杰)。汉科生物推出以高活性NK细胞(HANK)免疫治疗为主的技术,拥有国际专利。HANK细胞治疗的核心技术:NK细胞体外培养增效剂,通过基因工程把IL-15、IL-21及4-1BBL等多种能活化NK细胞的细胞因子嵌合在膜上,形成活性因子固相化膜嵌合物。

风险提示:研发风险,政策风险。