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医药生物行业周报:小核酸领域交易合作迭起,关注MASH赛道机遇

(以下内容从开源证券《医药生物行业周报:小核酸领域交易合作迭起,关注MASH赛道机遇》研报附件原文摘录)
2026年5月小核酸领域交易合作多起,关注赛道机遇
2026年5月,小核酸行业交易合作多起,相关管线涉及MASH、减肥、乙肝等治疗领域。
5月5日,Madrigal引进Arrowhead的siRNA新药ARO-PNPLA3,进一步夯实MASH管线。ARO-PNPLA3在I期临床中表现出优异的疗效潜力,单次给药12周后肝脏脂肪最多减少46%(MRI-PDFF测量)。
5月6日,时安生物与葛兰素史克(GSK)就SA030达成一项全球独家许可协议(中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外)。SA030是一款潜在疾病首创型、长效的siRNA,正处于开发阶段,用于治疗代谢与心血管疾病。SA030近期已进入I期临床试验,靶向激活素受体样激酶7(ALK7)。
5月11日,中国生物制药宣布,核心企业正大天晴与葛兰素史克(GSK)达成独家战略合作,将加速同类首创(FIC)新药Bepirovirsen(ASO)在中国的上市进程。
5月12日,瑞博生物与英矽智能签署战略合作协议。双方将利用各自在小核酸药物开发和人工智能制药领域的核心优势,围绕靶点发现、药物分子设计与优化、AI辅助药物研发与临床转化等领域展开深度合作。
小核酸药物市场空间大,推荐持续关注赛道机遇
以Madrigal为代表的海外企业在加速布局小核酸技术形式的MASH管线。MASLD/MASH的小核酸在研管线方面,HSD17B13、PNPLA3、DGAT2单靶点已有管线进入临床II期阶段;临床I/II期及I期阶段管线布局HSD17B13、PNPLA3、CIDEB、MARC1、SLC25A5单靶点;临床前阶段管线基本以前序靶点为主,同时部分公司开始布局双靶点机制管线,如siRNA路径Argonaute RNA
的ANGPTL3/DGAT2双靶点管线、必贝特的CIDEB/HSD17B13双靶点管线等,国内布局相关靶点的公司有前沿生物、瑞博生物、必贝特等。
前沿生物自主研发的小核酸创新药物FB7033(双靶点,MASH),已入选2026年欧洲肝病年会(EASL Congress2026)壁报展示,将于5月29日公布核心临床前研究数据,同时FB7033研发价值与研究数据再获得国际权威专家高度认可,经EASL2026大会科学委员会审慎遴选,获邀5月30日在大会Poster Tour环节作专题汇报。本次双重亮相EASL国际顶级学术会议,标志着公司在MASH治疗及双靶点小核酸新药研发领域的综合实力,获得国际主流学术界充分肯定。
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