(以下内容从开源证券《医药生物行业周报:诺奖花落miRNA,核酸药物开发方兴未艾》研报附件原文摘录)
miRNA可参与基因调控,其异常表达与多种疾病发生发展息息相关
10月7日,2024年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎,以表彰他们发现了微小核糖核酸(microRNA)及其在转录后基因调控中的作用。miRNA的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一,在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。miRNA药物研发方兴未艾,主要包括内源性的miRNA类似物以及靶向内源性miRNA的抑制剂,目前全球研发仍处于早期临床阶段,具有广阔的发展空间。
miRNA主要通过诱导目标mRNA降解或抑制其翻译发挥其生物学功能。成熟的miRNA由随从链与导向链两条链构成,在细胞质内会与催化的AGO蛋白结合,形成RNA沉默诱导复合物(RISC);随后,随从链被降解,导向链引导RISC复合物靶向目标mRNA互补序列,通过诱导mRNA降解或抑制其翻译发挥抑制靶基因表达的生物学功能。内源性miRNA的异常表达被报导与各种疾病(如癌症、心血管疾病、传染病、代谢性疾病等)的发生发展密切相关。
核酸药物研发方兴未艾,siRNA全球药物研发进度相对更快
基于核酸对细胞内miRNA的调控方式主要包括两类——miRNA类似物与靶向miRNA的反义寡核苷酸。基于上述两种策略布局的调控胞内miRNA的新药管线目前仍处于早期临床研究阶段,国内尚无管线进入临床阶段。小干扰RNA(siRNA)与miRNA具有相类似的生物学功能,siRNA全球药物研发进度相对更快,目前全球范围内已有6款siRNA药物获批上市,1款进入NDA阶段。国产药企在siRNA领域进行了丰富的管线布局,悦康药业、正大天晴、齐鲁制药、石药集团、圣诺医药、君实生物、信达生物等企业均有管线进入临床阶段。
10月第2周医药生物线下跌6.00%,其他生物制品板块跌幅最小
从月度数据来看,2024年初至今沪深整体呈现上涨趋势。2024年10月第2周所有行业均下跌。电子和非银金融等行业跌幅最小,社会服务、传媒等行业跌幅较大。本周医药生物下跌6%,跑输沪深300指数2.75pct,在31个子行业中排名第18位。2024年10月第2周各板块均处于下跌态势,本周其他生物制品板块跌幅最小,下跌4.25%;医院板块跌幅最大,下跌9.85%。
推荐标的
推荐标的:制药及生物制品:九典制药、人福医药、苑东生物、百洋医药、恒瑞医药、和黄医药、泽璟制药;中药:悦康药业、方盛制药、羚锐制药、佐力药业;原料药:华海药业、普洛药业、奥锐特;医疗器械:奥泰生物、可孚医疗、爱博医疗、迈瑞医疗、开立医疗;CXO:药明合联、诺泰生物、药明生物、药明康德;科研服务:皓元医药、阿拉丁;医疗服务:海吉亚医疗、通策医疗;零售药店:益丰药房。
风险提示:政策波动风险、市场震荡风险、地缘政治风险等。