医药生物行业专题报告：Larimar：FA领域首个Disease Modifying Therapy

（以下内容从华福证券《医药生物行业专题报告：Larimar：FA领域首个Disease Modifying Therapy》研报附件原文摘录）
投资要点
小而美的罕见病创新药公司，有望迎来首款商业化产品。Larimar是一家专注罕见病FA蛋白酶补充疗法(Nomla)的公司，Nomla目前在注册性临床阶段，如若成功，将于2025H2提交上市申请。公司将于2024Q4公布OLE临床数据，包括首个临床疗效的数据，是该品种进入临床以来最重要的催化剂。
Nomla确定性强，FA药物竞争格局好：确定性方面，FA属于基因突变导致的蛋白酶缺失疾病，Nomla可以直接向体内补充该蛋白，机制明确，且临床2期biomarker数据良好，临床前动物实验证实该疗法可以显著延长小鼠寿命，我们认为成功概率较高。竞争格局方面，目前仅有1款已上市的FA药物——Skyclarys，尽管该品种并不直接针对病因而且疗效并不突出，但研发出该品种的公司Reata依旧以73亿美元高价被Biogen收购，侧面印证了FA药物的价值以及市场需求的迫切程度，其他临床阶段的品种包括基因疗法，但基因疗法系统性递送率还有待突破。
特殊审批路径加持：Nomla被纳入FDASTARTPILOT PROGRAM，有望以临床2期biomarker数据提交上市申请。
风险提示：临床2期OLE研究失败的风险，药物安全性不及预期的风险；FDA不予批准的风险；药物上市后销售不及预期的风险；因定价过高保险不予支付的风险；竞争格局恶化的风险；美国继续推迟降息造成融资环境恶化的风险等。