创新药专题：CAR-T细胞疗法——肿瘤治疗领域耀眼新星_股票频道

（以下内容从西南证券《创新药专题：CAR-T细胞疗法——肿瘤治疗领域耀眼新星》研报附件原文摘录）
细胞治疗(CellTherapy)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法。自FDA批准CD19CAR-T产品诺华（Kymriah）上市后，免疫细胞疗法正式进入高速发展阶段。
CAR-T（ChimericAntigenReceptorT-cell）是嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，可以HLA非依赖方式清除靶细胞，其制备过程主要包括分离、激活、转导、扩增。CAR-T疗法中CAR结构的设计是关键，自开创以来历经五代技术更迭。目前全球获批上市的所有CAR-T产品均为第二代CAR-T，如Novartis公司的Kymriah、Gilead公司的Yescatra、Tecartus等，第三、四、五代CAR-T以及多特异性CAR-T仍在研发中。
尽管CAR-T优势显著，但其商业化也仍面临巨大挑战，主要体现在安全性问题、“天价”治疗费用、产能扩增受限等方面。
从行业到产品：CAR-T产业链划分为上、中、下游产业3个环节，以及贯穿整个流程的生产规范及冷链物流配送体系。上游为流式细胞仪等设备企业，用于T细胞分离、活化、培养等步骤的试剂及耗材以及细胞因子等原、辅料生产商；中游为CAR-T疗法的研发；下游则为细胞治疗的临床试验开展阶段，最终将CAR-T产品销售给血液瘤、实体瘤等癌症患者。
行业发展：自2017年首批两款CAR-T产品获批以来，全球CAR-T市场迅速扩张。据Frost&Sullivan预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达2030年的218亿美元，2021-2030年的年复合增长率为34.8%。2021年6月22日，NMPA批准复星凯特产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达?）上市，成为中国市场获批的首款CAR-T产品，据Frost&Sullivan预测，2021年中国CAR-T疗法市场规模为2亿元，预计2030年上述市场规模将增至289亿元，2021-2030年复合增长率为64.4%。
产品获批：截至2023年3月共有8款CAR-T产品上市。其中6款为CD19CAR-T产品，2款为BCMACAR-T产品，适应症主要集中于血液瘤领域，实体瘤CAR-T尚待突破。FDA共批准6款CAR-T药物上市，包括诺华的Kymriah，吉利德/凯特的Yescarta、Tecartus，BMS的Breyanzi，BMS/蓝鸟生物的Abecma以及杨森/传奇生物的Carvykti。从最早上市的两款产品来看，Kymriah和Yescarta在2018-2020年分别以84.1%和28.7%的复合增速快速放量，2021年销售额分别增长24%、23%。
CAR-T细胞疗法全球研发管线迅速增长，主要集中于血液瘤领域。据CancerResearchInstitute数据，截至2022年6月1日，全球已有2756条在研细胞治疗管线，较2021年的2031条管线增长39.8%。不同类型细胞治疗中CAR-T占据主导地位，2022年较2021年新增282条新管线，同比增长24.5%。细胞疗法主要集中于血液瘤治疗，实体瘤进展缓慢。CD19、BCMA、CD22等都为血液瘤治疗热门靶点，以CD19靶点为例，2022年CD19靶点共282条在研管线中，CART疗法占比高达93.3%。
研发趋势：从血液瘤向实体瘤突破。血液瘤领域CAR-T项目靶点较为集中，CD19是CAR-T疗法中最成功的靶点，其次为BCMA。目前已批准上市的CAR-T项目中，有6个针对CD19靶点，2个针对BCMA靶点。而其他血液瘤靶点尚无申请上市或已批准上市项目；实体瘤领域CAR-T项目靶点较为分散，实体瘤类型繁多、致病机制多样，靶标选择难度大，缺乏独特的肿瘤相关抗原作为靶点，这也是目前实体瘤CAR-T疗法难以突破的原因之一。目前实体瘤靶点研究项目多处在I期临床。
血液瘤靶点：CAR-T血液瘤部分靶点较集中，以CD19、BCMA为主，靶向CD19CAR-T主要集中在白血病和淋巴瘤领域，靶向BCMACAR-T则主要集中在多发性骨髓瘤，其他新兴靶点也正在持续升温。目前已批准上市的产品靶点主要为CD19。
实体瘤靶点：总体较为分散，临床前项目主要靶点为MSLN、HER2和EGFR，临床项目靶点主要是MSLN、GPC3和EGFR，目前尚无申请上市及已批准上市产品，相关研究较血液瘤相对滞后。
未来发展：改进单靶点CAR-T，迈向以联合CAR-T、双靶点CAR-T、三靶点CAR-T为主的多靶点时代。
商业化趋势：美国医保支付体系推动CAR-T疗法商业化进程，国内CAR-T药物降价仍具想象空间。美国当前CAR-T疗法报销政策下，CAR-T细胞治疗产品纳入DRG打包支付，创建新的MS-DRG，利用DRG付费“结余留用，超额自负”的作用机制，有效控制CAR-T产品治疗费用，减轻患者负担，同时降低Medicare支付压力。在国内，目前CAR-T药物纳入医保仍存在困难，CAR-T降价仍然具有想象空间。
相关标的：复星凯特、药明巨诺、传奇生物、科济药业、驯鹿医疗、亘喜生物、北恒生物、恒润达生、优卡迪等。
投资建议：建议关注金斯瑞生物科技（1548.HK）、科济药业（2171.HK）等。
风险提示：创新药研发不确定性、研发进展不及预期、商业化进展不及预期、药品降价风险、医药行业政策风险等。