医药行业深度报告：细胞基因治疗CDMO未来可期

细胞基因疗法从根治愈疾病，技术先进刚需强烈基因治疗的核心在于精准打击了疾病根源——异常 DNA，是一种根本性的治疗策略。细胞基因治疗适应症以单基因遗传病（罕见病）为主，这类疾病的致病基因明确，同时缺乏有效的治疗手段，面临巨大的未满足临床需求。如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗连续多年被评为《Nature》年度具有重大影响的生物技术，预计将引领生物医药的第三次产业变革。截至 2021年底，全球累计在研 CGT 临床试验超过 1700项，国内也有数十项临床试验取得登记备案（按登记号计），并呈现增长趋势。

政策加持资本青睐，中国细胞基因治疗有望弯道超车基因治疗赛道最受资本青睐，据中国 CGT 领域融资交易情况显示，2020年度 CGT 领域融资总金额约为 126亿美元，2016年至 2020年复合年增长率达到 59.3%，2020年 IPO 和私募基金金额显著增加。预计未来 CGT 领域的资本投入仍会增加，资本注入也将推动 CGT 产业发展。政策方面，随着国家和各省市高度重视生物医药创新发展，在“十三五”、“十四五”的规划下出台了系列产业政策，对基因治疗及其 CRO/CDMO 行业进行支持。国内基因治疗市场规模将快速扩大，预计到 2025年将达到 178.9亿元，而细胞基因治疗 CDMO 预计到 2027年市场规模将增长至 197.4亿元，2022年至 2027年的预期年复合增长率将高达 43.3%。中国 CGT 临床试验数量爆发式增长，数量仅次于美国，有望弯道超车。

CGT 生产与小分子差异大较多依赖 CDMO 产业化服务基因治疗的生物学基础和治疗机制技术具有较强的前沿性和探索性，导致药物研发存在一定差异。相比小分子和大分子制药，基因治疗由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，更加依赖于 CDMO 服务；新药企业若自建生产线，将面临产能利用率低、设备灵活性不足等问题，且工艺的转移、验证将带来较高成本，故客观上大幅提升了 CDMO 业务的稳定性和持续性。CGT CDMO 公司可以为 CGT 新药公司节省生产设备和生产团队投入，使其关注与 CGT 药物研发。据 J.P.Morgan 统计，基因治疗外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。

投资建议质粒/病毒/细胞为 CGT CDMO 三大研发生产环节，其中核心即难点在于质粒和病毒载体开发与大规模生产。CGT CDMO 全球龙头仍由国际巨头公司占据，但国内相关公司已积极布局，我们给予细胞基因治疗 CDMO 行业“增持”评级，建议关注积极布局质粒与病毒工艺的相关公司。

风险提示行业创投不及预期；药企研发投入下降；细胞基因治疗法规变动风险。

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