医药国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》点评:接受境外实验数据细则公布,新药上市“时差”有望显著缩短

指导原则对数据质量和提交规矩做出明确规定,接受不存在人种差异的临床实验数据

指导原则的制定是为贯彻落实2017年10月中共中央办公厅、国务院办公厅下发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,为境外临床试验数据用于在我国进行药品注册申请提供可参考的技术规范。早在去年10月,《接受境外临床试验数据的技术要求(征求意见稿)》就开始在国家药品审评中心网站征求公众意见,历时9个月,于今正式对外发布。

《指导原则》所涉及的境外临床试验数据,包括创新药临床试验数据和仿制药生物等效性数据,生物类似药的技术要求又应该结合具体情况具体分析。

就数据质量,《指导原则》要求境外完成的药品临床试验数据用于在我国进行药品注册申请,首先应当确保研究质量,研究数据应真实、完整、准确和可溯源。数据的产生过程,应符合ICH的药物临床试验质量管理规范(GCP)的相关要求,在药物临床试验管理规范与ICH标准相差较大的国家或地区完成的临床试验,或早年完成的临床研究,应当有充分的依据证明其研究质量符合相关要求,必要时接受国家药品监督管理局的核查。还应确保试验设计科学,临床试验质量管理体系符合要求,数据统计分析准确、完整。数据的完整性要求提供境外所有临床试验数据,不得选择性提供临床试验数据。

就数据提交规矩,《指导原则》对于不同种类数据提交的要求进行了说明。在提交药品注册申请时,应按照《药品注册管理办法》的申报资料要求整理汇总境内外各类临床试验,形成完整的数据包。提交的数据应该包括生物药剂学、临床药理学、有效性和安全性资料数据,并鼓励采用通用技术文件格式(CTD)提交。

数据质量决定接受程度。《指导原则》依据临床试验数据的质量,将接受临床试验数据分为“完全接受、部分接受与不接受”三种情况。不符合数据质量要求则为不接受。符合数据质量要求,且不存在人种差异则完全接受;存在人种差异则为部分接受。但对于用于危重疾病、罕见病、儿科且缺乏有效治疗手段的药品注册申请,即使属于“部分接受”情形的,也可有条件接受。

国外药品国内上市进程加快,有利于推动我国整体药品质量升级

完全/部分接受境外临床试验数据,可减少不必要的重复研究,加快临床急需、疗效确切、安全性风险可控的药品在我国上市的进程,更好满足患者的用药需求。近十年来,在欧、美、日国家上市的新药有415个,其中,仅有76个在我国上市,有201个处于我国临床试验和申报阶段。长期以来,境外新药在中国获批上市,不仅需要中国临床试验数据,还需要经历漫长的审批流程:临床试验申报获批平均需要11个月,新药申请则需额外的20个月,新药临床试验平均需要28个月。直接以境外试验数据申报上市,节省临床试验申请和临床试验环节,药品上市时间将大大加快。

HPV疫苗是接受境外临床实验数据、加速获批上市的有利论证。GSK二价HPV疫苗在中国获批上市,用了10年的时间,中国是全球第133个覆盖宫颈癌疫苗的国家。2018年4月28日,默沙东九价HPV疫苗光速获批上市,从申请获得受理到获批上市,仅8天时间。九价HPV疫苗的获批就是有条件接受境外临床试验数据,在最短时间内,有条件获批进口注册。

预计在该政策的推动下,更多的境外新药将更快在中国上市,为我国患者带来国际医药创新成果。大批国外药品进入我国市场,与部分国产药品形成直接竞争关系,短期来看,将对我国制药企业产生一定压力。但长期来看,在研发创新和高端质量的政策导向下,预计我国制药企业将自觉提高自身创新能力和研发实力,有利于推动我国整体药品质量升级。且相较于欧美发达国家,国内享有一定成本优势,同质优价的产品将更具市场及竞争。推荐关注研发实力雄厚、研发管线丰富的创新药企业,如恒瑞医药、复星医药、康弘药业、贝达药业、海普瑞等,以及高质量仿制药企业,如翰宇药业、京新药业、信立泰等。

风险提示

政策风险、研发失败风险、市场竞争风险。