医药生物行业研究:第六家IND获受理,中国将成CAR-T疗法国际舞台

一、监管创新推进,中国CAR-T疗法走上合法与规范的成药道路。

(1)随着诺华、KITE的CAR-T疗法陆续获美国FDA批准上市(诺华的Kymriah,适应症是儿童和年轻成人(2~25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL),定价47.5万美元;凯特的Yescarta,适应症是经历2次及以上系统治疗的难治性/复发性的成人大B细胞淋巴瘤,定价37.3万美元),全球正在快速进入细胞治疗新纪元;我们认为随着中国加入ICH、推行MAH、药审改革等快速推进、全球细胞疗法的基础研究、临床转化与商业化加速进展、以及中国人才回国潮的涌进,中国已经具备了细胞治疗大发展的成熟土壤。

(2)2017年12月11日国家CDE官网的第一个CAR-T疗法临床试验受理的公开信息,标志着中国细胞疗法上市的帷幕已经揭开;而近1个月时间,6家企业相关IND申请获受理,标志着中国的细胞治疗行业已经从早期的游走于探索性临床技术,到出现敛财与治病救命的诸多企业混杂并存的初期乱局,进入到严格按照药物上市路径,合法合规地展开临床试验直至按照新药法规上市。

(3)监管创新,是中国这一轮细胞疗法得以快速推进的重要基石,也是未来细胞治疗行业将获得确定性成长的基础。12月20日-22日,国家食药监总局3天之内发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》、《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》并同时发布了详尽的官方解读;

二、临床申请已登台,规范试验路径与靶点实际疗效将成最近看点,专利栅栏与风险控制将筛首批重磅药。

(1)从CDE已受理的6家IND申请企业来看,我们预判的3类企业(自主技术、国际嫁接、国内外延)已尽数登场(详见我司报告《首个CAR-T疗法IND提交受理,中国细胞治疗帷幕开启》)。

(2)根据药改新政,企业IND申请获受理后,最多90天将获批文或退回;2018年1季度将可看到中国历史上首批按照新药上市路径的细胞疗法的临床试验合法展开,2018年内或将看到部分疗效数据;而另一个关注点,将是获受理企业中也会出现因资料不齐等原因遭否或要求退补材料的情况,这个环节,已在海外上市或已获FDA的IND批件的相关技术的企业或具优势,也可能出现后来居上的是临床前资料齐全的相关企业。

(3)专利栅栏与临床能力将成下一门槛。靶点、抗体序列等专利将成为企业的细胞疗法成药上市的护城河;而科学家与临床医生团队对于细胞因子风暴等严重不良事件的经验与预控能力,也将影响到临床试验早日胜出的概率。

投资建议。

我们维持行业“增持”评级,细胞疗法相关的关注组合为:金斯瑞生物科技1548HK(南京传奇)、药明生物2269.HK(药明巨诺)、复星医药600196.SH(复星凯特)、佐力药业300181.SZ(科济生物)、安科生物300009.SZ(安科博生吉)。