证券代码：000661 证券简称：长春高新 公告编号：2026-047
长春高新技术产业（集团）股份有限公司
关于子公司 GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申请
获得批准的公告
本公司及董事会全体成员保证信息披露的内容真实、准确、完整，没有虚假记
载、误导性陈述或重大遗漏。
近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司（以下简称“公司”）子公
司——长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）收到国家药品监督
管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，金赛药业 GenSci144 片境内生
产药品注册临床试验申请获得批准，现将相关情况公告如下：
一、药品的基本情况
产品名称：GenSci144 片
申请事项：境内生产药品注册临床试验
受理号：CXHL2600475、CXHL2600476
申请人：长春金赛药业有限责任公司
审批结论：经审查，同意本品开展临床试验
适应症：苯丙酮尿症（PKU）
二、药品的其它情况
GenSci144 片 是 金 赛 药 业 自 主 研 发 的 一 款 靶 向 中 性 氨 基 酸 转 运 蛋 白
SLC6A19 的口服小分子抑制剂，注册分类为化药 1 类，拟用于苯丙酮尿症（PKU）
的治疗。
PKU 是一种常染色体隐性遗传病，由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因缺陷导
致苯丙氨酸代谢障碍，从而引发高苯丙氨酸血症（HPA）。全球新生儿检出率约
为 1:23,930，中国约为 1:11,000。目前，PKU 尚无法根治，当前的标准治疗方案
建议，确诊后尽早启动并长期坚持严格的低苯丙氨酸饮食，配合特制医用食品，
以减少神经毒性代谢产物的蓄积。PAH 酶辅助剂（如盐酸沙丙蝶呤、塞匹蝶呤）
对于经典型 PKU 患者的疗效有限，而酶替代疗法（培格瓦利酶）需每日皮下注
射，给药管理较为复杂，起效时间较长，且存在免疫原性相关不良反应风险。临
床存在较大未满足需求。
GenSci144 片通过抑制 SLC6A19 介导的肾小管对苯丙氨酸的重吸收，可降
低血苯丙氨酸水平。该作用机制不依赖于患者体内残余的 PAH 酶活性，能够适
用于更广泛类型的 PKU 患者，并可与现有治疗方案联合使用。口服给药有助于
提升治疗的便利性和患者接受度，将为 PKU 患者提供新的治疗选择。
此前，GenSci144 片用于治疗慢性肾脏病（CKD）的境内生产药品注册临床
试验申请已获国家药品监督管理局受理，具体内容详见公司于 2026 年 5 月 26
日在巨潮资讯网披露的《关于子公司 GenSci144 片境内生产药品注册临床试验申
请获得受理的公告》（公告编号 2026-046）。
三、对公司的影响及风险提示
由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及
产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因
素的影响，本次临床试验进程尚存在不确定性。敬请广大投资者谨慎决策，注意
防范投资风险。
公司将积极推进上述研发项目，并严格按照有关规定及时对项目后续进展情
况履行信息披露义务。
特此公告
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