证券代码：000661 证券简称：长春高新 公告编号：2026-012
长春高新技术产业（集团）股份有限公司
关于子公司 GenSci128 片获得美国食品药品监督管理局
孤儿药资格认定的公告
本公司及董事会全体成员保证信息披露的内容真实、准确、完整，没有虚假记
载、误导性陈述或重大遗漏。
近日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司（以下简称“公司”）子公
司——长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业”）收到美国食品药品
监督管理局（以下简称“FDA”）通知，授予 GenSci128 片孤儿药资格认定（Orphan
Drug Designation,ODD），用于胰腺癌的治疗，现将相关情况公告如下：
一、药品的基本情况
产品名称：GenSci128 片
申请事项：FDA 孤儿药认定
申请编号：DRU-2025-11322
申请人：长春金赛药业有限责任公司
适应症：胰腺癌的治疗
二、药品的其它情况
GenSci128 片属治疗用化药 1 类新药，在美国新药注册类别“505b1”，是针
对 TP53 Y220C 突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带 TP53 Y220C 突变的局
部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。
TP53 是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53 基因编码的 p53 蛋白作为转
录因子，具有抑制肿瘤的功能。TP53 基因突变导致 p53 蛋白失活，是肿瘤发生
的关键步骤，其中，TP53 Y220C 突变约占 TP53 突变的 1.8%。临床上尚无获批
的靶向 TP53 Y220C 突变的治疗手段，对于标准治疗失败的具有 TP53 Y220C 突
变的患者，仍存在未被满足的医疗需求。尤其是胰腺癌，因其具有高度侵袭性，
预后极差，全球 5 年生存率不足 10%，一直是临床治疗的重大挑战。
GenSci128 片旨在选择性地与 TP53 Y220C 突变蛋白的口袋结合，从而恢复
TP53 Y220C 突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。
临床前数据表明 GenSci128 片具有较好的疗效和安全性。
此前，GenSci128 片已获批在中国、美国开展用于携带 TP53 Y220C 突变的
局部晚期或转移性实体瘤的临床试验，具体内容详见公司于 2025 年 4 月 2 日、5
月 29 日在巨潮资讯网披露的《关于子公司 GenSci128 片临床试验申请获得批准
的公告》（公告编号：2025-022），《关于子公司 GenSci128 片新药临床试验申
请获得美国食品药品监督管理局批准的公告》（公告编号：2025-056）。金赛药
业正按照有关要求和法律法规，有序开展相关多中心临床试验工作。
三、对公司的影响及风险提示
本次获得孤儿药资格的认定，有助于 GenSci128 片用于胰腺癌的治疗在美国
的后续研发和审评过程中获得一定的政策支持，包括但不限于：临床试验费用的
税收抵免、免除新药申请费、上市后享有 7 年的市场独占权且不受专利的影响等。
若子公司后续临床试验进展顺利，将有利于公司拓宽业务结构、优化产品结构，
并丰富完善战略领域产品线布局、提升公司核心竞争力。
由于医药产品具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及
产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因
素的影响，本次临床试验进程尚存在不确定性。敬请广大投资者谨慎决策，注意
防范投资风险。
公司将积极推进上述研发项目，并严格按照有关规定及时对项目后续进展情
况履行信息披露义务。
特此公告
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