证券代码：601607 证券简称：上海医药 编号：临2023-021
上海医药集团股份有限公司
关于 SPH4336 获得美国 FDA 孤儿药资格认定的公告
本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述
或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性承担个别及连带责任。
近日，上海医药集团股份有限公司（以下简称“公司”）自主研发的 SPH4336
（以下简称“该项目”）用于脂肪肉瘤适应症获得美国食品药品监督管理局（以
下简称“美国 FDA”）孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），现将相关
情况公告如下：
一、药物基本情况
名称：SPH4336
适应症：脂肪肉瘤
申请编号：DRU-2022-9305
申请人：上海医药生物治疗（美国）有限公司
审批结论：根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第 526 条,授予公司
SPH4336 用于治疗脂肪肉瘤的孤儿药资格。
二、 药物相关的信息
SPH4336 是一种新型高选择性口服抑制剂，具有广谱的抗肿瘤作用，目前该
项目正在中国开展针对晚期实体瘤的 I 期临床试验（详见公司公告临 2020-034
号），正在美国开展针对局部晚期或转移性脂肪肉瘤的 II 期临床试验（详见公
司公告临 2021-097 号）。该项目由上海医药自主研发，公司拥有完全知识产权。
截至本公告日，该项目在全球已累计投入研发费用约人民币 12,589 万元。
三、同类药物市场情况
截至本公告日，没有同靶点的产品获得 FDA 批准上市以治疗脂肪肉瘤。
四、对上市公司影响及风险提示
本次获得美国 FDA 的孤儿药认定，能够加快推进临床试验及上市注册的进
度。同时可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除
新药申请费、产品获批后将享受 7 年的市场独占权。
本次获得孤儿药资格认定后，公司仍需就 SPH4336 用于治疗脂肪肉瘤的后续
临床试验、注册申报方案等与 FDA 进行沟通与协商，能否通过 FDA 的最终批准、
获批上市及上市时间具有不确定性。获得 FDA 上市批准前，如有相同适应症的其
他相同药物率先获批上市，则需进一步证明该项目在临床上具有优效性，否则将
失去作为孤儿药享有的政策支持。
由于药品研发具有高科技、高风险、高附加值的特点，药品的前期研发以及
产品从研制、临床试验报批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因
素的影响，敬请广大投资者谨慎决策，注意投资风险。
特此公告。
上海医药集团股份有限公司
董事会
二零二三年三月二十九日
首页
微信公众号
证券之星APP
