复星国际旗下复星医药近日宣布，其控股子公司精缮科技自主研发的细胞和基因治疗产品GC101临床试验申请获国家药品监督管理局批准。
隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)是一种单基因遗传病，在《关于公布第一批罕见病目录的通知》(国卫医发[2018]10号)中被列为罕见病。RDEB具常染色体隐性遗传性，患者的皮肤和眼睛、口腔、食道、呼吸道等粘膜组织在受到轻微摩擦后就会发生水疱或血疱，进而创伤溃烂，皮肤“像蝴蝶翅膀一样脆弱”，因此患者常被称作“蝴蝶宝贝”。
GC101为1类治疗用生物制品(创新型生物制品)，可用于RDEB患者难以愈合的体表伤口的移植治疗。截至目前，全球范围内尚无同类用于RDEB治疗的产(药)品获批上市。精缮科技拟于条件具备后在中国境内(不包括港澳台地区)开展I期临床试验。
作为一家植根中国、创新驱动的全球化医药健康产业集团，复星医药始终以患者为中心、临床需求为导向，通过自主研发、合作开发、许可引进、深度孵化等多元化、多层次的合作模式，丰富创新产品管线。未来，复星医药将继续致力于围绕未被满足的医疗健康需求，进一步提升创新产品的可及性和可负担性。
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