首次覆盖：首创双靶抑制剂已获批，肝外siRNA平台剑指CNS与肾病蓝海

（以下内容从华福证券《首次覆盖：首创双靶抑制剂已获批，肝外siRNA平台剑指CNS与肾病蓝海》研报附件原文摘录）
必贝特(688759)
投资要点
BEBT-908：全球首创HDAC/PI3Kα双靶抑制剂，进入商业化兑现阶段，贡献公司中短期业绩确定性。BEBT-908于2025年6月获批三线及以上r/rDLBCL。关键IIb研究中ORR达33.8%，剔除疫情扰动后提升至54.6%，mPFS为4.1个月、mOS达12.7个月；二线联合利妥昔单抗治疗r/r DLBCL ORR提升至76.2%，CR率47.6%，当前III期持续推进，公司预计2027年有望获批。BEBT-908凭借更优可及性和支付优势，有望快速切入复发难治DLBCL市场。
全球首创双靶siRNA进入临床，验证公司小核酸研发能力。BEBT-701是全球首个同时靶向PCSK9/AGT的双靶GalNAc-siRNA，可同步实现降脂与降压。2026年3月国内I/II期完成首例给药，4月获得FDA IND批准，进入中美双报阶段。BEBT-701在食蟹猴中单次给药后降压、降脂效果持续超过12周，疗效优于单靶药物联用方案。参考英克司兰2025年销售额11.98亿美元，以及依洛尤单抗2025年销售额30.16亿美元，双靶产品具备更高商业化天花板。
CNS靶向小核酸BEBT-758中展现一年一次给药潜力。公司POC-Neuron平台分子在中枢神经系统内呈现出一定程度的脑内富集特征，且外周组织分布相对受限。在非人灵长类中实现CNS关键脑区递送，效率高于C16修饰的siRNA，基因沉默效果持续超过30周。CNS领域有帕金森症（BEBT-758），阿尔茨海默病（BEBT-756）两条管线推进中。
LRP2(Megalin)介导的siRNA肾脏递送平台临床前数据非常优异。全身递送情况下，肝、心、脑等组织siRNA低于定量下限，脱靶极低。非人灵长类模型中单次皮下注射20mg/kg，肾脏SGLT2mRNA敲低71.3%；覆盖高尿酸血症（BEBT-730）、肾性贫血（BEBT-733）、糖尿病肾病（BEBT-738）三条在研管线。
盈利预测及投资建议：依靠BEBT-908销售放量，预计2026-2028公司营收为0.10/0.77/1.25亿元；归母净利润分别为-1.81、-2.50、-3.49亿元。随着肝外递送成为全球核酸领域核心突破方向，CNS与肾脏递送平台具备稀缺性，必贝特小核酸平台存在较强对外授权预期，海外BD有望驱动价值重估。首次覆盖，给予“买入”评级。
风险提示：
创新药研发失败；国内和海外市场竞争加剧；商业化不及预期风险；公司核心技术与管理人员流失。