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医药生物行业定期报告:软骨发育不全(ACH)赛道迎来口服药竞逐

(以下内容从华福证券《医药生物行业定期报告:软骨发育不全(ACH)赛道迎来口服药竞逐》研报附件原文摘录)
投资要点:
行情回顾:本周(2026年3月9日-2026年3月13日)中信医药指数下跌0.1%,跑输沪深300指数0.3pct,在中信一级行业分类中排名第13位;2026年初至今中信医药生物板块指数上涨0.2%,跑输沪深300指数0.7pct,在中信行业分类中排名第21位。本周涨幅前五的个股为:英科医疗
(+35.2%)、中红医疗(+25.3%)、*ST景峰(+15.7%)、蓝帆医疗(+14.8%)、宝莱特(+14.6%)。
ACH市场空间被看好达50亿美元,建议关注BridgeBio、Tyra、和誉。软骨发育不全(ACH)由FGFR3基因突变引发,是全球最常见的不成比例矮小病症,影响全球约25万人(中国约4.5万)。BioMarin的C型利钠肽(CNP)类似物Vosoritide是全球首款获批药物,通过下调FGFR3信号促进软骨内骨形成。临床试验显示,其能显著提升患儿年化生长速度(如52周时较安慰剂多增长1.58cm/年),自2021年上市后商业表现强劲,2025年销售额达9.27亿美元,预计2026年接近10亿美金,全球超5000名患者使用,验证了ACH市场的商业价值。进度最快的口服FGFR3抑制剂是BridgeBio的Infigratinib(原用于胆管癌后退市),其3期临床(PROPEL3)取得突破:治疗组年化生长速度较基线提升2.1cm/年,无严重毒性或副作用退出。安全性良好,仅4%患者出现轻度高磷血症,无FGFR1/2相关毒性,该药计划2026年下半年提交FDA新药申请。TyraBiosciences的FGFR3抑制剂TYRA-300预计2026H2披露治疗ACH的初步结果,和誉医药的ABSK061正开展针对3-12岁患儿的II期临床(2025年12月首例入组),有望通过更高剂量实现更优疗效,为ACH治疗带来更多选择。
本周市场复盘及中短期投资思考:本周AH股医药均跑输大盘,中信医药指数下跌0.1%,占A股整体成交额的3.3%,低于2026年初以来的平均成交额,情绪仍极其低迷。从结构上看,表现较好的仍是化学原料药,主要为受益外部环境不稳的涨价逻辑,跌幅最大的主要为医疗服务和生物医药板块,我们认为和基本面无关,主要系筹码结构问题。本周中东战事持续,外部环境依旧不稳,医药或为避险方向之一,值得配置。短期医药可能主要方向为筹码结构好,重点配置涨价或业绩超预期的方向,中长期我们还是看好科技创新为医药26年最明确主线,我们认为医药26年,科技先行,药械起飞。全年策略如下:1)创新药:主要三个方向:1、收入和业绩兑现;2、数据或BD超预期标的;3、前沿技术平台如小核酸、分子胶、基因治疗、通用/体内CART等弹性主题;2)医疗器械:设备看补库和招投标,如手术机器人和内镜等,耗材看集采受益的创新耗材如神经介入、外周介入和电生理等方向;3)寻找变化标的:考虑到中央经济工作
会议明确提到26年坚持内需主导,建设强大国内市场,期待内需消费崛起,医药内需相关公司或将迎来拐点。
本周建议关注组合:康方生物、映恩生物、亿帆医药、京新药业、宝莱特、海西新药;
三月建议关注组合:康方生物、信达生物、药明康德、药明合联、汇宇制药、济川药业、西藏药业。
风险提示:行业需求不及预期;公司业绩不及预期;市场竞争加剧风险。





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