医药生物行业真实世界证据：医学研究体系的重要一环

事件:2020年5月18日,国家药品监督管理局药品审评中心发布了关于公开征求《真实世界证据支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知。

投资要点: 真实世界证据是对医学研究的重要补充与传统的随机对照试验不同的是,真实世界证据(RWE)减少了对人群样本的干预和选择,同时RWE 的在一定程度上弱化了具体统计方法学的应用。过去有观点不认可RWE 的应用也主要基于以上的原因。

但实际上,RWE 和随机对照试验、队列试验能够互补的完成对医疗真实情况的反映。真实世界证据因其纳入患者数量、维度和成本效益的优势,提供了传统随机对照试验无法提供的证据,包括真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性、依从性、疾病负担等证据,是对传统临床研究模式的重要补充,在促进药物加速审批和安全性验证方面,可能具有重要的参考价值。

我国真实世界研究体系建设已经初见雏形建立科学、可行的研究设计、数据处理和分析的技术规范,以从真实世界数据获取适当的RWE,将会是证据能否顺利应用的首要条件。同时,对于RWE 也需要进行合理的解读与分析,方能应用于真实的世界诊疗场景以帮助决策和医疗体系完善。正是在这样的要求下,国内对真实世界研究的体系建设和学术研究建设已经初步开始,包括学术体系建设、儿科政策规范和中医药临床研究中均已进一步规范和研究。因此,我们预计真实世界证据的规范化和合理的应用,将会是未来医学研究中的一个重要方面。对于儿科专业化用药和中药的现代化研究,都有着重要的促进作用。

投资建议:建议关注进行专业化儿科用药等受益于真实世界研究的相关行业个股。同时中成药作为儿科治疗的一个重要发起点,也可适当保持关注。

风险因素:真实世界研究体系建设不及预期的风险、儿科中药创新药研发进展缓慢的风险。