生物医药行业专题报告:CAR-T疗法正从临床试验阶段走向产业化

诺华和Kite的CAR-T产品大概率将于下半年获批上市,CAR-T产业化将拉开序幕。1)CAR-T疗法是一种肿瘤免疫细胞治疗,CAR通过体外转染技术转到患者的T细胞内,使患者的T细胞表达CAR形成CAR-T细胞。从产生至今已经有二十八年的历史,目前已经更新换代到了第四代;2)诺华和Kite CAR-T产品获FDA认可将助力国内CAR-T的研究和审评,加快CAR-T在国内的产业化进程。

CAR-T疗法将真正从临床试验阶段走向产业化阶段。我们通过SWOT分析对国内CAR-T疗法产业化之路从临床治疗、生产流程、应用前景和审批监管四个维度进行深入分析:

临床治疗SWOT分析结论,安全性问题是CAR-T临床治疗的关键:CAR-T优势是个性化靶向治疗,对复发难治肿瘤疗效好;劣势是适应率低,竞争替代激烈;机会是靶点的多样化;挑战是解决大规模临床安全性问题;

生产流程SWOT分析结论,标准化和规模化在CAR-T生产过程中缺一不可:CAR-T优势是技术壁垒高,规避竞争;劣势是生产过程繁琐,生产制备周期长;机会是生产的标准化和模块化;挑战是生产工艺的质量控制;

应用前景SWOT分析结论,专利是CAR-T应用的保障,定价是CAR-T应用的关键:CAR-T优势是在血液瘤适应症上的市场空间巨大;劣势是疗法价格昂贵;机会是在实体瘤中的疗效突破;挑战是CAR-T的专利保护和价格策略;

审批监管SWOT分析结论,细胞治疗政策完善有利于产业化进程:CAR-T优势是国家积极支持细胞治疗的临床应用;劣势是国内对疗法审批缺乏经验,没有先例;机会是国内可以学习美国细胞治疗的分层监管模式;挑战是细胞治疗相关政策的不确定性和不连续性。

投资建议:我们认为实现生产流程的标准化和规模化、有效规避安全性问题、具备专利先发优势以及合理的定价策略、符合国家审批监管政策的公司将会在国内CAR-T产业化竞争中胜出。强烈推荐:1)安科生物:不断巩固精准医疗龙头地位(CAR-T/CAR-NK领军者博生吉安科+法医DNA检测龙头中德美联+礼进生物PD-1+希元生物溶瘤病毒+安科三叶草基因ctRNA + HER-2单抗/HER2-ADC)。并建议关注:2)复星医药:与CAR-T巨头Kite成立复星凯特布局中国,和大分子生物药平台复宏汉霖(已有两个处于临床3期的生物类似药(利妥昔单抗、曲妥珠单抗))协同性强。

风险提示:研发进度低于预期,政策出台低于预期。