阿斯利康(AZN.US)潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体在中国申报临床

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智通财经APP获悉，7月14日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示，阿斯利康(AZN.US)已在中国递交CAEL-101注射液的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体，正在海外开展治疗轻链淀粉样变性的3期临床试验。该药是阿斯利康旗下Alexion公司通过5亿美元收购Caelum Biosciences公司所得。

轻链淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在全身器官(包括心脏和肾脏)组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月，最常见死亡原因是心脏衰竭。CAEL-101最初由Caelum公司开发。作为一款纤维反应性单克隆抗体，该药可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合，以减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能。

2019年Alexion公司和Caelum公司首次达成合作，以推进靶向淀粉样蛋白纤维原的潜在“first-in-class”疗法CAEL-101的开发，用于治疗免疫球蛋白轻链淀粉样变性。2020年12月，阿斯利康宣布以约390亿美元收购Alexion公司，以扩充其在免疫学和罕见病领域的产品管线。2021年，Alexion公司又收购了Caelum公司，阿斯利康也从此获得了处于3期临床开发阶段的在研疗法CAEL-101。