必贝特（688759）2026年半年度管理层讨论与分析

证券之星消息，近期必贝特（688759）发布2026年半年度财务报告，报告中的管理层讨论与分析如下：

发展回顾：

一、报告期内公司所属行业及主营业务情况说明

    （一）主要业务及主要产品情况

    1、主要业务

    公司是一家以临床价值为导向、专注于创新药自主研发的生物医药企业，聚焦肿瘤、代谢性疾病及中枢神经退行性疾病等重大疾病领域。公司已构建完整的新药研发体系，自主研发能力贯穿靶点研究与机理验证、化合物分子设计与优化、临床前评价、转化科学研究、化学、生产和控制（CMC）、临床方案设计与实施及新药注册申报等各个环节。

    2026年上半年，公司持续推进“小分子药物与小核酸（siRNA）药物”双引擎驱动的研发策略。小分子药物方面，首款1类新药注射用盐酸伊吡诺司他（BEBT-908，商品名：贝特琳）于2025年6月30日获批上市，单药用于三线及以上治疗r/rDLBCL，已纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2026版）》及《中国淋巴瘤诊疗指南（2026版）》，公司正在推进商业化生产相关准备工作；BEBT-209、BEBT-109等核心在研项目亦按计划持续推进。小核酸药物方面，公司依托自主建立的GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）肝内递送平台及POC-神经系统、POC-肾脏两大肝外递送平台，已形成完整的研发链条。其中，据公司基于公开信息检索，BEBT-701为全球首个进入临床阶段的AGT/PCSK9双靶点siRNA药物，国内I期临床试验正持续推进，美国IND申请于2026年4月获FDA许可；BEBT-507处于I期临床阶段；BEBT-706、BEBT-758已进入IND规范研究阶段；BEBT-730等多款产品处于临床前研究阶段。公司已形成上市产品、临床阶段重点项目及临床前储备项目梯次衔接的管线格局。

    2、主要产品

    产品一：注射用盐酸伊吡诺司他（BEBT-908，商品名：贝特琳）

    截至本报告披露日，BEBT-908为全球首个获批上市的靶向HDAC/PI3Kα小分子双靶点抑制剂，拟用于多种血液肿瘤和实体瘤的治疗。BEBT-908针对PI3Kα和HDAC两个靶点进行设计，公司非临床研究显示其具有双靶点协同抑制作用，并具有克服单靶点治疗中固有性或获得性耐药的潜力。BEBT-908项目获得了“十三五”国家“重大新药创制”科技重大专项的支持，并顺利通过验收。该产品首个适应症为单药用于三线及以上治疗r/rDLBCL，已获得CDE“突破性治疗药物品种”认定并被纳入优先审评审批程序，成为公司首个获批上市的产品；该产品已被纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2026版）》及《中国淋巴瘤诊疗指南（2026版）》，为临床使用提供参考。

    在临床开发层面，公司正围绕BEBT-908积极推进多线、多适应症拓展，以强化差异化竞争优势，为后续适应症拓展及商业化布局提供关键循证支持。其中，BEBT-908联合利妥昔单抗用于二线及以上治疗r/rDLBCL的探索性临床研究显示出积极的疗效和良好的安全性，相关结果已于2025年ASCO年会公布。BEBT-908联合利妥昔单抗用于二线及以上治疗r/rDLBCL的确证性III期临床试验已于2025年1月启动，目前持续推进。

    此外，基于BEBT-908单药用于二线及以上治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的II期临床研究结果以及多项非临床研究数据，公司正在开展BEBT-908联合CHOP方案（环磷酰胺+多柔比星+长春新碱+泼尼松）用于初治外周T细胞淋巴瘤患者的II期临床试验。同时，BEBT-908正在开展三项IIT研究，分别探索：（1）BEBT-908联合化疗治疗完全缓解且微小残留病阳性的伴MEF2D重排和Pre-B急性淋巴细胞白血病；（2）BEBT-908联合CAR-T治疗r/rDLBCL；（3）BEBT-908联合CD3/CD20双特异性抗体治疗r/rDLBCL。上述研究旨在探索BEBT-908在急性淋巴细胞白血病及与免疫疗法联合治疗中的安全性、有效性以及协同增效机制，以拓展其临床应用场景，增强差异化竞争优势，为后续适应症拓展及商业化布局提供循证支持。

    在商业化推进方面，BEBT-908获批后因受托生产方原料药工艺发生变更，目前尚未实现商业化销售。该变更事项已纳入上市后变更管理程序，受托生产方已向国家药监部门提交上市后变更补充申请；待审评审批通过后，将推进原料药GMP符合性检查、商业化批次生产放行以及制剂商业化生产。公司将与受托生产方一同积极配合监管部门，推进审评审批工作，力争尽早完成原料药合规放行，并推进制剂商业化生产。同时，公司已启动2026年国家医保谈判相关工作。注射用盐酸伊吡诺司他已通过2026年国家医保目录调整初步形式审查，需注意本次公示仅为初步形式审查结果，并不代表最终纳入目录。公司正同步推进参照药对比分析、药物经济学评价及专家沟通等工作，在产品供应保障到位后推进临床可及性相关工作。

    产品二：BEBT-701

    BEBT-701是公司基于自主构建的GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）递送系统开发的双靶点小核酸候选药物，可同时沉默血管紧张素原（AGT）与前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）两个靶基因，拟用于治疗高血压合并高脂血症。据公司基于公开信息检索，截至本报告披露日，BEBT-701为全球首个进入临床阶段的AGT/PCSK9双靶点siRNA药物。针对部分高血压合并高脂血症患者仍存在控制不佳或依从性不足的现状，BEBT-701旨在通过双靶点同步干预探索血压与血脂的长期管理，其安全性和有效性仍需经临床研究验证。

    临床前研究显示，在AAV8-hAGT/hPCSK9小鼠原代肝细胞中，BEBT-701对AGT和PCSK9均表现出亚纳摩尔级的抑制活性；体外研究结果显示，与齐贝司兰（zilebesiran）+英克司兰（inclisiran）联合给药对照相比，BEBT-701实现了更强、更持久的双靶点抑制效果；在人AGT/PCSK9过表达小鼠模型中，BEBT-701的药效持续时间超过12周。相较于两种siRNA串联链接方式，BEBT-701所采用的GDOC设计显示出更优的代谢稳定性，以及更高的体内药效和更长的持续时间。在高血压合并高血脂的食蟹猴模型中，单次皮下注射BEBT-701即可产生强效的降压和降脂作用，且疗效持续时间超过12周。GLP重复给药毒理学研究表明，BEBT-701在SD大鼠（50，200，400mg/kg）和食蟹猴（30，100，300mg/kg）中安全耐受性良好，大鼠的无可见有害作用水平（NOAEL）为400mg/kg，食蟹猴的NOAEL为300mg/kg。上述结果均为非临床研究数据，BEBT-701在人体中的安全性和有效性仍需经临床研究验证。

    目前，BEBT-701在中国的IND已获批准，针对轻中度高血压合并LDL-C升高患者的随机、双盲、安慰剂对照I/II期临床研究已启动，剂量递增阶段第四个剂量组试验参与者的入组正在进行中。美国IND申报亦已获FDA许可，后续将结合国内临床数据合理设计海外临床方案。此外，公司作为课题承担单位参与的“糖脂代谢紊乱多病共患的枢纽靶标发现及创新药物研发”项目，已入选2025年度“创新药物研发国家科技重大专项”，体现了BEBT-701在复杂代谢疾病治疗领域的重要科学价值与社会意义。作为公司GDOC平台首个进入临床验证的双靶点小核酸药物，BEBT-701的推进对平台技术验证及小核酸治疗布局具有重要战略意义。

    产品三：BEBT-209

    BEBT-209是一种新型的CDK4高选择性CDK4/6抑制剂，其对CDK4的抑制活性约为CDK6的6倍，通过提高CDK4选择性、相对降低对CDK6的抑制活性，有望降低血液系统毒性风险。其与化疗联合治疗旨在增强肿瘤对化疗的敏感性并延缓化疗耐药发生，有望成为临床需求尚未被满足的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者的潜在治疗选择。对于一线治疗后进展的mTNBC人群，由于疾病侵袭性强，预后较差，可用治疗选择有限。目前二线治疗主要包括Trop2ADC药物及标准化疗，临床仍存在较大的未被满足的需求。BEBT-209联合吉西他滨/卡铂的II期临床试验中期结果已在2025年ASCO年会发布。研究显示，该产品联合化疗在早期复发的患者以及既往接受过一、二线转移治疗的患者中均表现出积极疗效，且安全性总体可控。基于前期临床试验结果，公司已获得CDE批准并启动BEBT-209联合化疗的IIb/III期临床研究，同时将规划包含概念验证研究和确证性III期研究在内的海外临床开发方案，以加速全球注册进程。BEBT-209联合化疗的IIb/III期临床研究的IIb阶段试验已于2026年6月完成首例试验参与者入组，正按计划持续推进中。

    此外，公司已完成BEBT-209联合BEBT-908用于既往接受过CDK4/6抑制剂治疗的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的Ib期临床研究，将进一步评估后续临床开发策略。

    产品四：BEBT-109

    BEBT-109是公司自主研发的一种高活性的泛EGFR抑制剂，主要用于治疗EGFR突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。与全球首个上市的第三代EGFR抑制剂奥希替尼相比，BEBT-109通过优化药代动力学，提高体内最大血药浓度（Cmax），适当缩短共价结合不可逆EGFR抑制剂的半衰期，避免奥希替尼代谢产物对野生型EGFR的抑制，有望进一步提升治疗安全性。临床前及临床研究显示，BEBT-109不仅对EGFR常见突变和T790M耐药突变具有高抑制活性，还对EGFR20号外显子插入突变（ex20ins）等稀有突变具有高抑制活性。

    BEBT-109单药用于既往治疗后的EGFRex20insNSCLC的Ib/II期临床数据已于2025年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMOAsia）公布。截至本报告披露日，针对EGFRex20insNSCLC，全球已有抗体药物及小分子药物获批上市或进入后期临床开发，市场竞争格局持续演变。BEBT-109后续开发仍存在临床研究、注册审批及市场竞争等方面因素的不确定性。

    目前，BEBT-109治疗EGFR20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的III期临床试验处于待启动阶段，后续将结合同类药物单药一线治疗的获批进展综合评估后确定是否正式启动该项二线治疗的III期临床试验。

    与此同时，基于EGFR抑制剂联合化疗在一线治疗中具有潜在协同抗肿瘤作用，以及BEBT-109前期临床研究结果，公司正持续推进BEBT-109联合化疗一线治疗EGFRex20insNSCLC的II期临床研究。

    产品五：BEBT-503

    BEBT-503是一种口服、平衡的泛PPAR（PPARα/δ/γ）激动剂，拟用于治疗2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病等代谢性疾病。

    BEBT-503调节与胰岛素抵抗相关的通路。在临床前研究中，BEBT-503在CDAHFD诱导的脂肪性肝炎及肝纤维化小鼠模型中降低血糖且不增加体重，并在小鼠/大鼠模型中减轻肝脏炎症，使肝酶正常化，并改善肝纤维化反应，显示出较好的综合治疗潜力。

    目前，BEBT-503已完成澳大利亚首次人体研究及国内桥接研究。现有临床数据显示，BEBT-503总体安全性和耐受性良好，不良事件多为轻度。公司将结合现有临床数据、同类药物竞争格局及资源配置情况，审慎评估后续开发策略。

    产品六：BEBT-809

    BEBT-809是一种潜在的全球首创（First-in-Class）靶向20-HETE/GPR75信号轴的口服小分子抑制剂，旨在治疗肥胖及其下游心血管代谢并发症。在饮食诱导肥胖（DIO）小鼠研究中，BEBT-809显示出强效、持久的减肥功效（在30mg/kg剂量下约60天体重减轻高达约45%，在10mg/kg剂量下减轻约29%），且摄食量变化极小，表明其机制不仅仅是抑制食欲，更重要的是，体重减轻伴随着白色脂肪组织的减少、肌肉的相对保留、血脂参数的改善以及肝脏脂肪的减少，支持更广泛的代谢获益。BEBT-809还表现出良好的口服药代动力学特征（口服生物利用度超过80%，半衰期约10小时）和超过200倍的非临床安全范围，使其有潜力成为一种口服肥胖症差异化治疗方案，并可能用于联合治疗方案。上述结果均来自非临床研究，不能直接预测其在人体中的有效性和安全性。鉴于全新靶点药物研发在成药性方面存在较大挑战，且人体药效及安全性的可预测性相对有限，公司基于审慎原则，尚未快速推进BEBT-809项目的IND研究。

    产品七：BEBT-507

    BEBT-507是一款靶向跨膜丝氨酸蛋白酶6（TMPRSS6）的GalNAc-siRNA候选药物，可通过GalNAc介导递送至肝细胞内，特异性沉默TMPRSS6mRNA，进而上调铁调素（Hepcidin）的生成与释放，降低铁吸收和铁动员、限制红系造血可利用铁，从而降低血细胞比容（HCT）和血红蛋白（HGB）水平，拟用于治疗真性红细胞增多症（PV）。

    据目前公开可检索信息，BEBT-507是继divesiran之后全球第二款进入临床试验阶段的靶向TMPRSS6的siRNA候选药物。临床前研究显示，BEBT-507具有极强的靶点抑制活性，在PV动物模型中表现出显著且持久的药效，并具有良好的安全性。BEBT-507已于2024年11月获国家药品监督管理局批准开展临床试验，目前，针对PV患者的Ia期剂量爬坡临床试验入组已完成，并已进入Ib期剂量拓展阶段。

    产品八：其他小核酸药物

    公司前瞻性布局小核酸药物领域，致力于突破肝外递送技术瓶颈，拓展重大疾病治疗边界。依托自主研发的递送系统，公司已构建起三大核心技术平台：GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）递送系统：实现肝靶向递送；多肽寡核苷酸偶联物（POC）神经元递送系统：靶向中枢神经系统；肾脏递送系统：靶向肾脏组织。上述递送平台形成了从序列设计、递送系统构建、体内外筛选到成药性评价的完整研发链条，为公司小核酸管线的持续输出奠定了坚实基础。

    截至本报告披露日，公司已有两款小核酸产品进入临床试验阶段：BEBT-507拟用于真性红细胞增多症，Ia期剂量递增临床试验入组已完成，目前已进入Ib期剂量拓展阶段；BEBT-701（靶向AGT/PCSK9）拟用于高血压合并高脂血症，已在中国获批IND并启动I/II期临床研究，美国IND申请已获FDA许可。此外，针对ASCVD风险降低的BEBT-706（靶向Lp(a)/PCSK9）及基于POC神经元递送系统平台开发的BEBT-758（靶向SNCA，拟用于帕金森病，基于非临床结果具有延长给药间隔的开发潜力）正按计划推进IND规范研究阶段，已分别完成预毒理研究、初步的代谢动力学及药效学试验。另有针对血脂血压管理的BEBT-708、BEBT-703，针对代谢相关脂肪性肝病的BEBT-720（靶向CIDEB/HSD17B13），以及基于POC肾脏递送系统平台开发的针对高尿酸血症及痛风的BEBT-730等多款产品处于临床前研究阶段。公司正从单一的小分子药物研发企业，逐步向“小分子+小核酸”双引擎驱动的技术平台型公司演进，持续推进新一代药物技术领域的研发布局。

    产品九：多肽偶联药物

    公司前瞻性布局多肽偶联药物（PDC）领域，致力于利用多肽分子的靶向识别能力及分子结构较小的特点，实现细胞毒载荷向肿瘤组织的靶向递送。与大分子抗体相比，多肽偶联药物具有更强的肿瘤组织渗透潜力，有望提高抗肿瘤活性并拓宽治疗窗口。针对传统PDC可能存在的体内稳定性不足、循环半衰期较短及给药频率较高等局限，公司通过多肽环化、增强白蛋白结合等技术优化分子稳定性和体内暴露，提升PDC候选药物的成药性及临床应用潜力。

    BEBT-296是公司拥有全球自主知识产权的PDC候选药物，也是公司首个进入IND申报支持性规范研究阶段的PDC项目，具有潜在同类首创（First-in-Class）价值。BEBT-296采用高亲和力、低内化的多肽配体靶向特定肿瘤相关蛋白，凭借较小的分子结构实现肿瘤组织渗透并在靶点高表达肿瘤组织中富集，通过肿瘤微环境响应型连接子在细胞外局部释放细胞毒载荷，进一步利用载荷的组织渗透及旁观者效应杀伤靶点阳性及邻近肿瘤细胞。临床前研究显示，BEBT-296保持个位数纳摩尔级靶点结合活性，具有较好的肿瘤组织分布和滞留特征，其体内暴露水平支持每周一次给药的开发潜力；在多个小鼠人源肿瘤异种移植模型中表现出显著且具有剂量依赖性的抗肿瘤活性，部分动物在观察期内达到肿瘤完全消退。据公开文献报道，历史上同靶点ADC因正常组织靶点介导的内吞而出现严重胃肠道毒性，并终止临床开发。相较于依赖细胞内吞释放载荷的ADC，BEBT-296采用低内化、肿瘤组织胞外局部释药及高组织渗透的差异化设计，有望改善实体瘤内的药物分布及治疗窗口。BEBT-296的有效性和安全性尚需通过IND申报支持性规范研究及后续临床试验进一步验证。

    （二）经营模式

    1、研发模式

    药物研发具有周期长、风险高、收益高的特点，目前公司已建立起涵盖整个新药研发全流程的研发体系，包括创新药物的靶点研究与机理验证、化合物分子设计与优化、临床前评价、转化科学研究、化学、生产和控制（CMC）、临床方案设计与执行、新药注册等各个职能，覆盖整个研究开发阶段。公司出于资源调配、监管要求及成本效率等因素考虑，在具体实施时，会将部分非核心业务外包于第三方服务公司，包括临床前的NHP药理药效及GLP毒理试验、药物生产、临床试验及临床试验现场管理（SMO）等。公司已建立严格的供应商筛选机制和质量管控体系，确保外包服务符合GCP、GLP等法规要求，保障研发项目的质量和进度。

    2、采购模式

    截至本报告披露日，公司已有1款1类创新药产品BEBT-908获批上市，其他产品均处于在研状态。公司采购的原材料主要为根据临床试验的计划及进展采购的研发用物料、临床试验用药等；公司采购的服务主要包括临床前研究、临床试验相关专业服务等。报告期内，公司的供应商主要分为临床前/临床CRO服务供应商以及CMO/CDMO供应商。为确保筛选出符合公司需求的供应商，并确保其提供的服务符合相关法律法规要求及公司质量标准，公司已建立《采购管理制度》《业务外包管理制度》等制度，对供应商的资质审查、评估准入、动态管理及绩效考核进行全流程管控，确保其提供的服务符合相关法律法规要求及公司要求。

    3、生产模式

    截至本报告披露日，公司已有1款1类创新药产品BEBT-908获批上市，其他产品均处于在研状态。对于已获批上市的BEBT-908和临床试验阶段在研产品使用的试验用药，公司基于成本效率和质量优先的原则，委托第三方CDMO公司进行原料药和制剂的生产。公司高度重视产品质量，配备专业人员并从源头抓起，在工艺及生产路线设计、供应商及委托生产商选择、质量控制等环节都严格要求和管控。公司与第三方CDMO公司签订了生产服务合同，约定了在生产、检验、放行和运输过程中需执行的任务和履行的职责，确保符合《药品生产质量管理规范》《药品管理法》《药品注册管理办法》等法规中对药品质量的要求和标准。同时，公司对委托生产的CDMO企业开展严格的资质审核与现场审计，确保受托方生产过程持续符合GMP标准。

    目前，公司正在建设“必贝特总部、创新药物研发中心和产业化基地建设项目（一期）”项目，为未来的规模化生产和商业化奠定基础。项目已取得施工许可证等证照，截至2026年6月30日，项目已全面进入地上主体施工阶段。在制剂产业化基地建设完成并投入使用前，公司产品均委托第三方CDMO公司进行生产。

    4、销售模式

    截至本报告披露日，公司已有1款1类创新药BEBT-908获批上市。公司将采用自主销售模式和合作及项目分成模式相结合的方式进行商业化销售。目前，公司正持续建设覆盖市场营销、医学事务、商务渠道、市场准入（含医保）及业务规划与运营等核心职能的专业商业化团队，聚焦核心城市、重点医院深度推广，持续提升自主销售能力。同时，公司将积极探索与医药销售企业的合作，通过销售分成授权其获得特定区域的商业化权利，以实现资源互补与产品价值最大化。

    除药品销售收入外，创新药企业亦可通过产品授权许可、联合开发及技术合作等方式获取相关收益。公司临床阶段小分子药物及基于自主技术平台开发的小核酸药物具有一定的商务合作潜力。未来，公司将结合研发进展、临床数据、市场需求及战略规划，积极探索创新产品和技术平台的合作开发及价值转化机会，拓展多元化商业化路径。

    公司的整体经营环境未发生重大变化，经营状况正常，经营模式未发生重大变化。

    （三）所属行业发展情况

    2026年上半年，在医保目录动态调整、创新药审评审批机制优化等政策推动下，我国创新药研发与准入环境持续改善。据国家药品监督管理部门公开信息，2025年我国共批准上市创新药76个；2026年上半年共批准38个1类创新药上市，其中11个为新靶点、新机制药品，且均为国产创新药。2025年9月，国家药品监督管理局对符合条件的1类创新药临床试验申请设置30个工作日审评审批通道；2026年医保目录调整首次开展预申报，为部分尚处于审评阶段的药品提供申报衔接机制。

    肿瘤领域仍为全球医药市场中规模最大、增长最快的治疗领域。据灼识咨询分析显示，在国家政策支持、药物研发持续突破及市场需求增长的多重驱动下，中国抗肿瘤药物市场规模预计2026年将达到3760亿元，2031年进一步增长至7551亿元，2024年至2031年的年复合增长率高达16.0%。随着国产创新药研发能力提升及医保准入持续优化，淋巴瘤、非小细胞肺癌等细分领域仍存在大量未被满足的临床需求。2026年上半年，国产创新肿瘤药在差异化靶点及新型疗法方面持续突破，ADC药物、双特异性抗体等新分子类型加速获批上市，市场竞争格局正从同质化靶点竞争转向差异化创新及联合疗法布局。

    小核酸药物是2026年上半年全球生物医药领域最具活力的细分赛道之一。市场规模方面，据公开信息检索，2025年全球已上市小核酸药物总销售额达71.22亿美元，同比增长近40%；药渡数据显示，2026年上半年，全球小核酸药物市场规模达到46亿美元，预计全年有望达到100亿美元，仍处于高速增长阶段。据弗若斯特沙利文预测，全球小核酸药物市场规模预计2029年将达206亿美元，2024年至2029年的复合年增长率为29.4%。截至目前，全球已有多款小核酸药物获批上市，覆盖siRNA、ASO、适配体等多种技术路径，适应症从罕见病逐步拓展至高脂血症等常见慢性病。

    医药魔方数据显示，2025年中国创新药对外授权交易总金额超1300亿美元，交易数量超150笔，均创历史新高。2026年上半年，创新药对外授权交易总额约1100亿美元，接近2025年全年水平。2026年上半年，国内小核酸领域在融资及对外授权合作方面保持高度活跃。据公开信息，仅2025年至2026年初，国内小核酸领域出海交易总金额已突破150亿美元，涉及多项重大License-out及合作开发交易，交易对手方涵盖多家国际大型制药企业，充分体现了全球医药产业对中国小核酸技术平台和创新管线的高度认可。2026年上半年，小核酸领域融资与BD交易热度持续，资本向拥有差异化技术平台及成熟临床管线的头部企业集中，行业资源整合加速。技术发展方面，GalNAc肝内靶向技术已相对成熟，肝外递送（肌肉、中枢神经系统、肺、肾脏等）成为当前技术竞争主战场，AOC、LNP、肽类及VLP等多种递送路径并行发展。拥有自主知识产权且经临床验证的肝外递送平台已成为小核酸企业核心竞争力的重要体现。

    公司作为一家以临床价值为导向，兼具源头创新能力和平台化研发能力的创新药企业，聚焦肿瘤、代谢性疾病及中枢神经退行性疾病等重大疾病领域。在小分子药物领域，公司核心产品BEBT-908（伊吡诺司他）为全球首个获批上市的HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，2025年获批用于三线及以上治疗r/rDLBCL，标志着公司向“研发+商业化”阶段迈进；BEBT-209、BEBT-109等核心管线正处于关键临床阶段，管线梯队清晰，形成已上市、临床后期及早期项目的合理梯度布局。在小核酸药物领域，公司已构建具有自主知识产权的GDOC肝脏递送平台及POC肝外递送（神经系统、肾脏）平台，其中，据公司基于公开信息检索，BEBT-701为全球首个进入临床阶段的AGT/PCSK9双靶点siRNA项目，目前正按计划推进I期临床研究；BEBT-507已完成Ia期剂量递增临床试验入组，目前已进入Ib期剂量拓展阶段。公司已形成“小分子+小核酸”双引擎驱动的技术平台型发展格局，持续推进新一代药物技术领域的研发布局。

    二、经营情况的讨论与分析

    2026年上半年，公司围绕“聚焦核心项目、夯实平台能力、强化公司治理、提升组织效率、兼顾合规与价值创造”总体原则，加速从“关键里程碑兑现”向“持续、可复制的经营与研发产出”的战略转变。报告期内，各项工作按计划有序推进：核心产品BEBT-908虽已于2025年6月获批上市，但因受托生产方原料药工艺变更，商业化生产放行仍在推进中，尚未形成销售收入；小核酸平台多个项目进入临床及IND规范研究阶段；公司持续完善科创板上市后的治理体系并推进国际化布局。整体来看，公司仍处于从“研发”向“研发+商业化”转型的过渡阶段，各项工作的成效尚需时间进一步体现。具体情况如下：

    （一）产业化及商业化进展情况

    报告期内，BEBT-908单药用于三线及以上治疗r/rDLBCL虽已于2025年6月30日获批上市，但因受托生产方原料药工艺变更，目前尚未开展商业化生产，亦未形成销售收入。针对该变更，目前受托生产方已向国家药品监督管理部门提交上市后变更补充申请，该申请现处于审评过程中。公司将与受托生产方密切配合，积极配合监管部门推进审评审批相关工作。后续尚需完成原料药GMP符合性检查、商业化批次生产及放行等工作，具体完成时间受审评审批进度、现场检查安排及生产放行流程等因素影响，仍存在一定不确定性。

    在学术推广方面，BEBT-908已被纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2026版）》及《中国淋巴瘤诊疗指南（2026版）》，单药用于既往接受过至少两线系统性治疗的r/rDLBCL患者，为后续市场推广奠定基础。

    在医保准入方面，公司已全面启动2026年国家医保谈判准备工作。注射用盐酸伊吡诺司他已通过2026年国家医保目录调整初步形式审查，本次公示仅为初步形式审查结果，不代表最终纳入目录。公司正同步推进参照药对比分析、药物经济学评价及专家沟通等工作，在产品供应保障到位后推进临床可及性相关工作。

    在产业化建设方面，公司通过招拍挂取得位于广州市黄埔区的建设用地，“必贝特总部、创新药物研发中心和产业化基地建设项目（一期）”按计划推进，拟按照GMP标准建设现代化制剂生产车间。项目已取得施工许可证等证照，截至2026年6月30日，项目已全面进入地上主体施工阶段。在自有产业化基地建成并满足相关合规要求前，公司产品生产仍将委托第三方CDMO企业进行。

    （二）研发与注册进展情况

    2026年上半年，公司坚持“小分子+小核酸”双引擎驱动的研发策略，在靶向小分子药物及小核酸药物领域均取得重要进展。

    在靶向小分子药物领域，公司围绕BEBT-908、BEBT-209、BEBT-109等核心差异化资产持续推进临床开发。BEBT-908联合利妥昔单抗用于二线及以上治疗r/rDLBCL的确证性III期临床试验以及BEBT-908联合CHOP方案用于初治外周T细胞淋巴瘤的II期临床试验均按计划持续推进。BEBT-209治疗转移性三阴性乳腺癌的IIb/III期临床试验正按计划推进，BEBT-209联合BEBT-908用于HR+/HER2-晚期乳腺癌的Ib期临床研究已完成。BEBT-109联合化疗一线治疗EGFRex20insNSCLC的II期临床研究按计划推进；BEBT-109单药二线治疗的III期临床试验仍处于待启动状态，公司将结合同靶点产品竞争格局审慎评估启动时机。BEBT-503已完成在健康试验参与者中开展的I期临床研究，公司将结合现有临床数据、同类药物竞争格局及资源配置情况，审慎评估后续开发策略。

    在小核酸药物领域，报告期内公司依托具有自主知识产权的siRNA药物研发平台，进一步建设与完善递送系统平台。BEBT-507是继divesiran之后全球第二款进入临床试验阶段的靶向肝细胞TMPRSS6的siRNA候选药物，其Ia期剂量递增临床试验入组已完成，目前已进入Ib期剂量拓展阶段。

    在GDOC肝脏靶向递送平台方面，BEBT-701（AGT/PCSK9双靶点）在中国的I/II期临床研究正在开展剂量递增阶段第四个剂量组的试验参与者入组，美国IND已获FDA许可；BEBT-706正按计划推进IND规范研究，已完成预毒理研究、初步的代谢动力学和药效学试验。在POC-神经系统递送平台方面，基于该平台开发的首个项目BEBT-758，非临床结果显示具有延长给药间隔的开发潜力，目前正在按计划推进IND规范研究，已完成预毒理研究、代谢动力学特征和药效学试验。

    在POC肾脏靶向递送平台方面，公司已开展一系列肽偶联核酸化合物的设计与筛选，获得了具有良好肾脏富集能力和靶基因沉默活性的候选分子，目前正在开展项目临床前研究。在多肽递送抗肿瘤药物（PDC）领域，公司开展了靶向多肽的细胞结合、内化及载荷递送研究，验证PDC在靶点阳性细胞中的选择性递送和药效，完成首个PDC项目的成药性验证，为肿瘤靶向PDC项目提供了技术支撑。

    与此同时，公司基于前期肝、肾和神经元递送系统的开发经验，进一步拓展了与多种疾病相关的其他器官靶向递送平台研究。

    （三）公司治理

    报告期内，公司持续完善科创板上市后的规范治理体系，严格按照上市公司监管要求，建立健全信息披露管理制度，确保信息披露的真实、准确、完整、及时、公平；持续推进内控体系建设，强化财务合规管理；规范股东会、董事会的召集、召开及决策程序，进一步提升公司治理水平。

    在投资者关系管理方面，公司通过路演、机构调研、业绩说明会等多种形式加强与投资者的沟通，积极回应市场关切，提升资本市场对公司的认知度和认可度。在资本结构优化方面，公司结合业务发展实际需要，依法依规推进募投项目变更，提高募集资金使用效率，为核心管线研发、产业化基地建设及日常运营提供资金保障。

    （四）国际化布局

    在国际化布局方面，公司依托美国全资子公司BeBetterPharmaInc.，加快海外临床研究和商务拓展平台建设。报告期内，BeBetterPharma持续推进人才引进和职能建设，BEBT-701美国IND已获FDA许可，公司正结合国内临床数据合理设计海外I期临床试验方案，稳步推进核心产品的国际化开发进程。

    三、报告期内核心竞争力分析

    (一)核心竞争力分析

    报告期内公司核心竞争力未发生重大变化。

    1、临床价值驱动的差异化研发策略

    公司是一家以临床价值为导向的创新药企业，深耕肿瘤、代谢性疾病及中枢神经退行性疾病领域。在行业从仿制药向创新驱动转型、同质化竞争日益激烈的背景下，公司凭借差异化研发策略构建起独特的临床开发路径。该策略使公司在专注解决耐药和难治性肿瘤的细分赛道中形成了差异化竞争优势，避免了与已上市药物在热门靶点上的同质化竞争，同时以较小的早期临床投入快速验证产品价值，降低研发风险。公司基于一体化的研发能力和多个核心技术平台开发创新药物，拥有丰富的研发产品管线。

    2、核心产品的源头创新优势

    公司首个获批上市的1类创新药BEBT-908，为全球首个（First-in-Class）针对HDAC/PI3Kα双靶点的小分子抑制剂，单药用于三线及以上治疗r/rDLBCL。该产品被认定为“突破性治疗药物品种”且进入优先审评程序，获得了“十三五”国家“重大新药创制”科技重大专项的支持，并顺利通过验收，体现了公司在源头创新方面的能力及监管机构对该产品临床价值的认可。报告期内，BEBT-908已被纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2026版）》及《中国淋巴瘤诊疗指南（2026版）》，进一步体现了其临床价值获得国内淋巴瘤诊疗领域专家的关注和认可。此外，BEBT-209为CDK4高选择性CDK4/6抑制剂，区别于已上市的CDK4/6抑制剂，有望减少血液系统毒性；BEBT-109为高活性泛EGFR抑制剂，对EGFR20号外显子插入突变等稀有突变NSCLC具有高抑制活性。上述产品的差异化设计体现了公司在靶点选择和分子优化方面的核心技术能力。

    3、完整的自主研发体系与核心技术平台

    公司通过内部培养与外部引进相结合的方式，组建了一支年龄结构合理、专业背景扎实、创新药研发经验丰富的核心研发团队，构建了覆盖靶点研究与机理验证、分子设计与优化、临床前评价、CMC、临床方案设计与实施、新药注册等全流程的自主研发体系。在长期研发实践中，公司逐步形成了多个核心技术平台。

    4、小核酸药物领域的战略性布局与递送平台优势

    在巩固小分子创新药研发优势的同时，公司前瞻性布局小核酸药物领域，致力于突破肝外递送技术瓶颈，拓展重大疾病治疗边界。依托自主研发的递送系统，公司已构建起三大小核酸递送核心技术平台：GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）递送系统，实现肝靶向双基因同步沉默；多肽寡核苷酸偶联物（POC）神经元递送系统，通过鞘内给药实现神经元特异性递送，无需脂质载体；POC肾脏递送系统，于皮下给药后将siRNA选择性递送至肾近端小管上皮细胞。上述递送平台形成了从序列设计、递送系统构建、体内外筛选到成药性评价的完整研发链条。与此同时，公司基于前期肝、肾和神经元递送系统的开发经验，进一步拓展了与多种疾病相关的其他器官靶向递送系统平台研究。

    截至本报告披露日，公司已有2款小核酸产品进入临床试验阶段：BEBT-507（靶向TMPRSS6，真性红细胞增多症）Ia期临床试验入组已完成，目前已进入Ib期剂量拓展阶段；BEBT-701（靶向AGT/PCSK9，高血压合并高脂血症）在中国的I期临床研究正在进行剂量递增阶段第四个剂量组的试验参与者入组，美国IND已获FDA许可。另有针对ASCVD风险降低的BEBT-706（靶向Lp(a)/PCSK9）和基于POC-神经系统递送平台开发的首个项目BEBT-758（靶向SNCA，帕金森病，基于非临床结果显示具有延长给药间隔的开发潜力，公司在NHP非临床研究中观察到超过30周的靶基因沉默）正按计划推进IND规范研究。此外，针对血脂血压管理的BEBT-708、BEBT-703，针对代谢相关脂肪性肝病的BEBT-720（靶向CIDEB/HSD17B13），基于POC-神经递送平台开发的针对阿尔茨海默病的BEBT-756（靶向APP/Tau），以及基于POC-肾脏递送平台开发的针对高尿酸血症及痛风的BEBT-730（靶向URAT1）等多款产品处于临床前研究阶段。公司正从单一的小分子药物研发企业，逐步向“小分子+小核酸”双引擎驱动的技术平台型公司演进，持续推进新一代药物技术领域的研发布局。

    5、阶梯式布局的丰富产品管线

    截至本报告披露日，公司研发管线已形成多层次梯度化布局：1款产品（注射用盐酸伊吡诺司他，BEBT-908）已获批上市（单药用于三线及以上治疗r/rDLBCL），其针对二线及以上治疗r/rDLBCL处于确证性III期临床试验阶段，1款产品（BEBT-209）处于IIb/III期临床试验阶段，1款产品（BEBT-109）已获准开展III期临床试验，这3款产品正在同步推进多个的II期临床试验。此外，BEBT-503已完成I期临床试验，BEBT-507、BEBT-701处于I期临床试验阶段，另有多个产品处于临床前研究阶段。整体管线涵盖已上市、临床后期、临床早期及临床前阶段。

    6、核心产品的市场空间

    公司核心产品所在治疗领域均具备较大的市场空间。根据弗若斯特沙利文数据，BEBT-908（淋巴瘤）：中国淋巴瘤药物市场规模预计从2023年的191亿元增长至2030年的583亿元，年复合增长率17.3%；BEBT-209（乳腺癌）：中国乳腺癌药物市场预计从2023年的595亿元增长至2030年的1104亿元；BEBT-109（非小细胞肺癌）：中国非小细胞肺癌靶向药物市场预计从2023年的621亿元增长至2030年的1598亿元。上述市场数据反映了相关治疗领域的总体规模及增长趋势，为公司核心产品的商业化提供了市场基础。

    小核酸药物是2026年上半年全球生物医药领域最具活力的细分赛道之一。据公开信息检索，市场规模方面，2025年全球已上市小核酸药物总销售额达71.22亿美元，同比增长近40%；药渡数据显示，2026年上半年，全球小核酸药物市场规模达到46亿美元，预计全年有望达到100亿美元，仍处于高速增长阶段。据弗若斯特沙利文预测，全球小核酸药物市场规模预计2029年将达206亿美元，2024年至2029年的复合年增长率为29.4%。截至目前，全球已有多款小核酸药物获批上市，覆盖siRNA、ASO、适配体等多种技术路径，适应症正从罕见病逐步拓展至高脂血症等常见慢性病。公开研究显示，中国同时存在血压和血脂异常的人群数量较大，但BEBT-701的最终目标患者人群及市场空间将取决于其临床研究结果、获批适应症和标签、竞争格局及支付可及性等因素。公司在肝外递送（中枢神经系统、肾脏）领域的布局，亦拟探索帕金森病、高尿酸血症及痛风等疾病的潜在治疗机会。

    (三)核心技术与研发进展

    1、核心技术及其先进性以及报告期内的变化情况

    报告期内，公司核心技术及其先进性未发生重大变化。

    公司在创新药研发领域积累了相关经验，培育了一支多学科交叉融合的研发团队，覆盖从早期发现到后期开发的多个环节，包括创新药物的靶点发现与机理验证、化合物分子设计与筛选、临床前研究、转化科学研究、CMC、临床方案设计与执行、新药注册等。公司具备新药研发全链条的设计和实施能力，坚持“小分子+小核酸”双引擎驱动的研发策略。报告期内，公司持续推进寡核苷酸药物的组织特异性、配体导向递送技术及新型靶向小分子药物研发，构建了靶向小分子药物、GDOC、POC-神经系统、POC-肾脏四个核心技术平台。

    2、报告期内获得的研发成果

    报告期内，公司持续推进在研管线研发。截至本报告披露日，公司现有1款产品（BEBT-908）处于确证性III期临床试验阶段，1款产品（BEBT-209）处于IIb/III期临床试验阶段，1款产品（BEBT-109）已获准开展III期临床试验，上述产品亦在推进适应症拓展的II期临床试验。此外，BEBT-503已完成I期临床试验，公司正审慎评估后续开发策略；BEBT-507、BEBT-701处于I期临床试验阶段，另有多个产品处于临床前研究阶段。

    研发投入总额较上年发生重大变化的原因

    报告期内，公司研发投入合计8037.50万元，较上年同期增长48.62%，主要系BEBT-908用于二线及以上治疗r/rDLBCL的确证性III期临床试验、BEBT-706、BEBT-758、BEBT-701等小核酸项目以及PDC项目等研发投入有所增加。

    五、报告期内主要经营情况

    报告期内，归属于上市公司股东的净利润为-9737.66万元，亏损较上年同期增加2348.37万元；归属于上市公司股东的扣除非经常性损益的净利润为-11138.49万元，亏损较上年同期增加3155.71万元。报告期，各项新药研发项目有序推进，持续保持较高研发投入。公司的整体经营环境未发生重大变化，经营状况正常，经营模式未发生重大变化。

本文数据来源于必贝特2026年中报，仅供参考不构成投资建议。