具备“同类最优”潜力 东阳光药乙肝siRNA疗法获批临床

（原标题：具备“同类最优”潜力 东阳光药乙肝siRNA疗法获批临床）

国家药监局公开信息显示，东阳光药自主研发的1类新药——小干扰RNA（siRNA）疗法HECN30227，已于近期获批开展用于慢性乙型肝炎（下称“乙肝”）治疗的临床试验。该进展不仅为乙肝功能性治愈带来新的希望，也标志着我国在小核酸药物研发领域迈出关键一步。

乙肝主流治疗方案仍具有较大局限性

乙肝是由乙肝病毒（HBV）感染引起的肝脏疾病，可进展为肝硬化、肝癌等终末期肝病，是一个重大的全球卫生问题。据世界卫生组织统计，全球约2.54亿慢性HBV感染者，其中，中国约有8700万乙肝病毒慢性携带者，占全球总数的1/3。

虽然乙肝目前有核苷/核苷酸类似物（NAs）、干扰素治疗两种主流方案，但存在功能性治愈难、副作用大、耐受性差、适用人群有限、长期用药依从性挑战大、甚至需要终身治疗等较大的局限性。

针对上述治疗困境，医学界探索了免疫/基因治疗、小核酸药物、小分子新靶向等研究方向。其中，小核酸药物已在早期研究中展现出突破性潜力。

小干扰RNA（siRNA）是小核酸药物的代表，直接作用于病毒复制源头的分子机制，展现出显著的靶向特异性，更能实现优效持久的HBsAg抑制，延长给药周期，为突破现有治疗瓶颈提供了全新的分子干预策略。

“同类最优”潜力的中国原研siRNA药物

国内部分药企在小干扰RNA领域早有布局。比如，HECN30227是东阳光药基于小核酸技术平台开发的首款siRNA药物，也是其自主研发并拥有全球知识产权的1类新药，可同时消除cccDNA和intDNA来源的HBsAg。

临床前数据表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBV表面抗原水平，对核苷类药物耐药株同样保持突出药效，体内外药效亦优于临床竞品。在此基础上，东阳光药正同步开发“siRNA+ASO+免疫调节剂”三联疗法，通过多靶点协同作用全面抑制乙肝病毒和表面抗原，再进行免疫重建。

目前，全球尚无乙肝siRNA药物获批上市，HECN30227凭借“强效、长效、安全”三位一体的差异化优势，展现出“Best-in-Class”（同类最优）潜力，有望乙肝治疗领域带来范式转变，并开启乙肝“功能性治愈”新时代。

近日，HECN30227与东阳光药自研的高选择性hTLR8免疫激动剂临床前联合用药的重要研究成果，入选2025年美国肝脏疾病研究学会年会（AASLD）“Poster of Distinction”。该称号仅授予评分位列前10%的成果，标志着国际权威学术机构对HECN30227临床开发潜力的高度认可。

小核酸药物具有百亿市场前景

小核酸药物被誉为继小分子与抗体药物的第三次制药行业浪潮。尽管我国在该领域起步较晚，且尚无本土产品获批上市，但基于庞大的患者群体和迫切的临床需求，一方面，国内创新力量正加速追赶国际先进水平；另一方面，行业即将进入爆发式增长阶段。预计到2030年，中国小核酸药物市场规模将突破百亿元大关。

对于东阳光药而言，HECN30227的研发不仅是单一产品的突破，更是公司整体战略的重要一环。东阳光药自2022年起进军小核酸领域，构建了“靶点发现——序列设计——化学修饰——递送技术——生物学评价”的全链条研发平台，研发实力已跃居国内第一梯队。

依托这一完善的技术平台，东阳光药已布局超10款小核酸管线，涵盖抗感染、心血管——肾脏——代谢、呼吸系统与肿瘤4大领域，并计划每年推动多款小核酸药物进入临床阶段，持续巩固自身在该领域的技术领先优势。

为患者带来“中国智造”治疗方案

从乙肝siRNA疗法HECN30227递交IND到小核酸百亿蓝图，东阳光药正以“技术+管线+产业化”的立体化布局引领中国小核酸药物创新浪潮。

东阳光药相关负责人表示，未来，东阳光药将持续加码小分子、小核酸、ADC、PROTAC等技术平台建设，加速攻克未满足的临床需求，为患者带来全球领先的“中国智造”治疗方案。

比如，近期获批上市的东阳光药盐酸芬戈莫德胶囊，是治疗多发性硬化症（MS）的口服药物，为国内首仿。东阳光药以解决临床未被满足的需求为己任，早在2011年立项，并开始长达十余年的研发和专利攻坚战。

值得一提的是，东阳光药是唯一一家在美国成功挑战芬戈莫德专利，并坚持到最后胜诉的制药企业，也是第一家在美国挑战原创药专利并取得成功的中国本土企业。

招商证券近日发布的研报首次覆盖东阳光药，并给予其“强烈推荐”投资评级。业内人士也指出，东阳光药创新与国际化发展战略已进入收获期。