(原标题:自愿公告 - 核心产品VORTOSIRAN针对CAD的2A期积极研究结果)
苏州瑞博生物技术股份有限公司(股份代号:6938)自愿公告其核心产品vortosiran(RBD4059)针对慢性冠状动脉疾病(CAD)患者的2a期研究取得积极结果。该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验,评估靶向凝血因子XI(FXI)的小干扰RNA(siRNA)疗法在CAD患者中的安全性和有效性。结果显示,vortosiran总体耐受性良好,可剂量依赖且持久地抑制FXI活性。在接受阿司匹林标准治疗的患者中,高剂量组(维持剂量400mg)FXI活性平均最大降幅达92%,抑制效果可持续数月,支持每3至6个月给药一次的方案。研究未出现与治疗相关的严重不良事件、大出血或具有临床相关性的非大出血事件。此为全球首个在CAD患者中实现siRNA介导FXI抑制的临床概念验证,显示vortosiran作为长效抗血栓疗法的开发潜力。vortosiran基于RiboGalSTARTM肝靶向技术平台研发,通过特异性抑制FXI合成,旨在降低血栓风险同时保留止血功能。公司提示,vortosiran仍存在未能成功开发及商业化的风险。股东及潜在投资者应审慎行事。
