中国生物制药(01177.HK)：自愿公告 - TQ-B3234「选择性MEK1/2抑制剂」纳入突破性治疗药物程序内容摘要

（原标题：自愿公告 - TQ-B3234「选择性MEK1/2抑制剂」纳入突破性治疗药物程序）

中国生物制药有限公司（股份编号：1177）宣布，其主导开发的国家1类新药TQ-B3234胶囊（选择性MEK1/2抑制剂）已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物程序（BTD），用于治疗伴有症状、无法手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。

TQ-B3234为选择性MEK1/2抑制剂，可通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性抑制肿瘤生长。2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布的I期临床试验（TQ-B3234-I-02）结果显示，该药对NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）和皮肤神经纤维瘤（cNF）均表现出显著活性。96.7%的NF1-PN患者肿瘤缩小，36.7%达到部分缓解（REiNS标准），客观缓解率（ORR）随随访时间延长持续上升；6例cNF患者全部出现肿瘤缩小，最大缩小幅度达85.2%。药物在成人患者中耐受性良好，疗效与耐受性可能随治疗时间延长进一步提升，详细数据将近期公布。

NF1是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，约占神经纤维瘤病的96%，中国新生儿预估发病率为百万分之五，已于2023年9月列入《第二批罕见病目录》。约30%-60%患者发展为PN，常导致疼痛、毁容或恶变，手术为主要治疗方式，但难度高且易复发。

目前MEK抑制剂已在儿童患者中证实有效并有产品获批，但国内成人PN患者尚无有效药物。TQ-B3234治疗成人PN的III期注册临床研究已获CDE批准，此次纳入BTD将加快其上市进程，有望填补国内治疗空白。