医药生物行业点评报告：siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大

（以下内容从开源证券《医药生物行业点评报告：siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大》研报附件原文摘录）
诺华2025H1业绩公布，长效siRNA用药Leqvio销售高增
2025年7月17日，诺华公布2025H1业绩，上半年净销售额为272.87亿美元（同比+13%）；净利润为76.33亿美元（同比+31%）。单产品来看，长效siRNAPCSK9产品Leqvio在2021-2024年保持高速增长，由0.12亿美元快速增至7.54亿美元，且2025H1销售收入达5.55亿美元（+66%）。同时随着ORION-13和ORION-16两项III期研究顺利完成，诺华正在提交Leqvio用于治疗青少年降低胆固醇的上市申请，这将为其收入提供新的增长点。
siRNA药物开发仍有较大优化空间，适应症研发向慢病领域拓展，前景广阔
小核酸药物与传统的小分子药物和抗体药物相比，提供了更广泛的候选靶点，并且开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。然而siRNA技术应用面临诸多限制，一方面标靶递送存在挑战，为进一步优化功能，现已开发出脂质体纳米颗粒、GalNAc等多种载体。另一方面，开发siRNA药物在副作用上也面临挑战，如免疫原性问题、脱靶效应、稳定性差等，因此必须对siRNA进行修饰以增强其体内稳定性与功效。
随着RNAi技术不断证明其临床转化及商业化实力，全球RNAi赛道的热度正在加速上升。我们进一步对siRNA药物已上市及积极在研适应症的临床管线进行梳理，截止目前已有7款siRNA药物上市；在研管线方面，我们发现在研适应症已逐步由罕见病拓展至慢病领域，如高血脂症、乙肝、肥胖等领域，行业的市场空间有望快速打开。
siRNA药物BD交易火热，中国管线正加速出海
2023年全球siRNA药物交易共13起，其中美国和中国企业转让方各6起，随后我国企业交易数量仍持续占优。值得关注的是，2024年起我国企业siRNA管线BD出海加速，且国内企业同步前瞻性布局siRNA赛道，交易迭起。从小分子、抗体到ADC、TCE等方向，中国药企的技术突破已由靶点跟随转向原始创新。在siRNA药物领域，中国企业已经逐步突破被海外垄断的核心底层技术，并完成对MNC的授权。同时，siRNA药物的开发是个非常复杂的系统性工程，涉及到核糖核苷酸单体的修饰、序列的筛选、靶点基因的选择、递送载体的优化及非肝靶向的突破等多个维度，仍有较多可以提升的空间。我们认为，中国企业有望凭借日益精进的制药能力，在siRNA药物上进一步突破，将更多中国原创的管线推向全球市场成为BD新热点。
推荐及受益标的
我们看好siRNA药物长期发展，在相关领域重点布局的企业有望受益。推荐标的：悦康药业、信达生物、华东医药、阳光诺和、康诺亚、丽珠集团、以岭药业等。受益标的及企业：石药集团、翰森制药、前沿生物、成都先导、舶望制药（未上市）、圣因生物（未上市）等。
风险提示：政策变化风险、技术发展不及预期、研发进展不及预期等。