2024年5月第二周创新药周报（附小专题血友病RNAi疗法研发概况）

（以下内容从西南证券《2024年5月第二周创新药周报（附小专题血友病RNAi疗法研发概况）》研报附件原文摘录）
A股和港股创新药板块及XBI指数本周走势
2024年5月第2周，陆港两地创新药板块共计38个股上涨，22个股下跌。其中涨幅前三为再鼎医药（+26.56%）、药明巨诺-B(+26.56%)、百利天恒-U(+25.51%)。跌幅前三为北海康成-B(-24.44%)、迪哲医药-U(-9.48%)、乐普生物-B(-9.05%)。
本周A股创新药板块上涨0.79%，跑输沪深300指数0.93pp，生物医药上涨2.5%。近6个月A股创新药累计下跌2.51%，跑输沪深300指数4.05pp，生物医药累计下跌12.69%。
本周港股创新药板块上涨7.76%，跑赢恒生指数5.12pp，恒生医疗保健上涨3.23%。近6个月港股创新药累计下跌4.77%，跑输恒生指数11.23pp，恒生医疗保健累计下跌9.92%。
本周XBI指数下跌2.75%，近6个月XBI指数累计上涨4.38%。
国内重点创新药进展
5月国内8款新药获批上市，7项新增适应症获批上市；本周国内3款新药获批上市，3款新增适应症获批上市。
海外重点创新药进展
5月美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。本周美国0款NDA获批上市，0款BLA获批上市。5月欧洲0款创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。5月日本0款创新药获批上市，本周日本0款新药获批上市。
本周小专题——附小专题血友病RNAi疗法研发概况
2024年5月7日，赛诺菲Fitusiran注射液的上市申请获得NMPA受理，这也是Fitusiran的全球首报，有望实现中国率先上市。Fitusiran为一款靶向抗凝血酶的siRNA疗法。Fitusiran原本预计2022年递交上市申请，后因安全性进行剂量调整，注册时间表也相应地有了延迟。在A型或B型血友病中，凝血因子FVIII或FIX凝血酶的缺失导致凝血酶产生不足，造成出血，传统的治疗方式为凝血因子替代治疗。最新的治疗方案还有FIX/FX双抗、凝血因子AAV基因疗法等。Fitusiran则通过干扰抗凝血酶的表达，提高血液中凝血酶的含量。通过临床探索，最终将Fitusiran治疗的目标为抗凝血酶范围确定为15-35%，并由此确定剂量调整方案。Fitusiran大部分患者只需要每两个月给药一次，且对A型或B型血友病都有效。
本周全球重点创新药交易进展
本周全球共达成16起重点交易，披露金额的重点交易有3起。Shionogi&Co.，Ltd.和Maze Therapeutics，Inc.宣布MZE001的全球独家许可协议，MZE001是一种用于治疗庞贝病的新型候选治疗药物。诺瓦瓦克斯和赛诺菲宣布达成联合独家许可协议，共同商业化COVID-19疫苗并开发新型COVID-19流感联合疫苗。与IRL757达成开发合作，作为治疗冷漠的新疗法。
风险提示：药品降价风险;医改政策执行进度低于预期风险;研发失败的风险。