信立泰: 关于YOLT-101获得临床试验默示许可的公告内容摘要

（原标题：关于YOLT-101获得临床试验默示许可的公告）

近日，深圳信立泰药业股份有限公司收到通知，公司引进的创新基因编辑药物YOLT-101注射液获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。药品名称为YOLT-101注射液，注册分类为1类，受理号为CXSL2500313，适应症为杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH），申请人是尧唐（南京）生物科技有限公司和深圳信立泰药业股份有限公司。

YOLT-101是从尧唐（上海）生物科技有限公司引进的靶向PCSK9碱基编辑药物，拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等，公司拥有YOLT-101在中国大陆区域的独家许可权益。该药物由包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的YolBE（碱基编辑器）和引导RNA（gRNA）组成，通过LNP介导的肝脏靶向作用，进入肝细胞后释放碱基编辑器和gRNA，形成YolBE-gRNA复合体，靶向PCSK9基因特定序列进行碱基编辑，关闭基因表达，抑制PCSK9对LDLR的降解，增加LDLR与LDL-C的结合，从而有效清除血液中LDL-C，达到治疗家族性高胆固醇血症的目的。

公司将按国家药品注册相关规定和要求开展临床试验，待临床试验成功后按程序注册申报。药品研发周期长、风险较高，从临床到上市存在不确定性，短期内对公司业绩不会产生实际影响。公司将按规定对有关后续进展情况及时履行信息披露义务。